疗法
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希望之城是治疗胶质母细胞瘤和其他癌症的CAR-T细胞疗法的公认领导者，自20世纪90年代末启动CAR-T项目以来，已经治疗了1600多名患者。
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CAR-T细胞疗法是一种先进的癌症治疗方法，它训练免疫系统发现并摧毁肿瘤细胞。
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为主题，将展示CAR-T细胞疗法、干细胞疗法以及基因疗法的最新临床突破。
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尽管特定细胞和基因疗法已经成功应用于临床场景，以治疗某些患者群体，但还有更多的细胞和基因疗法正在接受严谨的研究，以确保其安全性和有效性。
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该主题致力于呈现一系列激动人心的学术演讲，讲者们将深入探讨基因疗法的实验突破以及临床挑战。
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近年来，细胞与基因治疗领域所取得的进展令人瞩目，其中开创性的一个例子就是CAR-T细胞疗法。
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在这一主题下，我们将探索细胞疗法对一系列疾病的巨大治疗潜力。
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我们将回顾最新的突破，并讨论CAR-T细胞疗法与干细胞疗法的相关挑战。
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GLP-1疗法的一个主要非代谢益处在心血管系统变得明显。
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GLP-1疗法还减少了敏感小鼠模型中动脉粥样硬化的发展，目前正在外周动脉疾病患者中进行临床试验（NCT04560998）。
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正在进行广泛的临床试验，其结果很可能支持扩大受益于GLP-1疗法的临床指示范围。
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此外，一种因对2型糖尿病患者降低血糖和体重效果一般而退出市场的长效GLP-1疗法，艾比格列肽，降低了主要不良心血管事件的发生率22%（NCT02465515）。
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尽管如此，这一连串的临床研究标志着干细胞疗法的一个转折点。
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研究人员预计，一些干细胞疗法很快就会进入临床应用。
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当能够从更可控的来源获取特化细胞时，再生干细胞疗法的前景得到了改善，特别是人类胚胎干细胞，以及后来出现的诱导多能干细胞（iPS细胞）——它是通过对成年细胞进行重编程，使其恢复到未成熟状态而产生的。
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US）共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据，这些数据来自在临床试验中接受了Casgevy治疗的100多名患者，包括46名重度镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，56名输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，最长随访时间已经超过5年。
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从肾脏护理领域的先锋，到慢病及急重症疗法的行业领导者，我们将保持这一独特的优势，以助力满足当今医护和患者的关键需求。
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（原题：最长随访时间超5年，全球首款基因编辑疗法公布长期数据）
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2023年底，全球首款CRISPR基因编辑疗法casgevy正式获批，标志着基因编辑疗法的商业化时代已然开启，人类在精准医疗方向迈出了重要一步。
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在临床应用方面，基因编辑疗法最早应用于治疗β-地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病，如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染（如HIV）等更广泛的领域。
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在MHRA批准该药物上市后，美国FDA于2023年12月与2024年1月先后批准Casgevy用于治疗SCD和TDT患者（详见澎湃科技报道：《FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法，为下一代技术奠定基础》）。
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但由于它是一项新兴技术，长期效果仍有待观察，美国食品药品监督管理局（FDA）要求接受DNA基因编辑疗法治疗的患者随访至少15年。
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当地时间2023年11月16日，Casgevy获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上的SCD和TDT患者，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
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（详见澎湃科技报道：《追问｜批准不意味着获得，全球首个基因编辑疗法在英国获批》）
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瑞典隆德大学马林·帕尔马（MalinParmar）的实验室研发出了源自干细胞的替代细胞，用于一项正在进行的试验，该试验试图运用干细胞疗法来替换帕金森病患者受损的组织。
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另有20多名患者接受了CAR-T疗法，大多数是作为去年埃朗根开展的临床试验的一部分。
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CAR-T疗法有时也可能影响大脑，并在极端情况下导致癫痫发作、昏迷甚至死亡。
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他玩视频游戏并跟上他的大学课程，包括为一门课写一篇关于CAR-T疗法的演讲，并为另一门课写一篇关于他的一名护士的文章。
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那篇论文描述了15名患有狼疮、硬皮病或肌炎的人在接受CAR-T治疗后4至29个月的结果。
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CAR-T疗法的并发症仍然是可管理和暂时的。
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”他的一位医生描述了用CAR-T细胞治疗的德国患者。
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关于CAR-T疗法如何工作，还有很多需要学习的地方。
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宾夕法尼亚大学的医生KimberlyDeQuattro（左）和GaiaCoppock在寻找嵌合抗原受体T细胞疗法试验参与者的同时，努力应对治疗狼疮的日常挑战。
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在帕多瓦，她构建了JACIE认证的儿科干细胞移植项目，建立了基因治疗中心和1期临床试验单位，并建立了新的转化研究项目，致力于通过细胞和基因疗法治疗儿童癌症（AML和神经母细胞瘤）。
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她创立了一家生物技术公司AltheiaScience，致力于开发自身免疫性疾病和癌症的基因疗法，以及一家咨询公司GeneTherapyConsulting，活跃于基因治疗转化开发领域。
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他已经用CAR-T疗法治疗了许多癌症患者，甚至在学校内建立了一个设施来生产临床试验用的细胞。
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他知道，CAR-T疗法并非对所有人都有效，而且可能有风险。
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药理激活GLP-1受体（GLP-1R）减少了胰高血糖素的分泌（这会提高血糖）和胃排空速率，导致开发了用于治疗2型糖尿病（T2D）的GLP-1疗法。
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在过去的十年中，癌症的诊断测试和可用的治疗方法数量猛增，每年有数十种新的癌症疗法获得批准，其中许多是基于精准医疗原则的靶向疗法或免疫疗法。
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2020年的一个秋季，风湿病学家和免疫学家GeorgSchett与另外三位医生一起，在埃朗根大学医院二楼一个同事宽敞的办公室里，敦促他们尝试一些新的治疗方法。
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其中一位是血液学/肿瘤学主任AndreasMackensen，他是Schett试图获取的一种治疗手段的守门人：一种开创性的、基因工程改造的细胞疗法。
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效果
目前，一线治疗包括抗焦虑药物和心理疗法，但超过1/3的重度抑郁障碍患者仍未获得完全临床缓解。
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影响
英国科学家在一项大规模二期随机对照试验中发现，一种在家进行的脑刺激疗法能改善重度抑郁障碍患者的症状。
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医学》杂志发表的一项大规模二期随机对照试验显示，一种在家进行的脑刺激疗法能改善重度抑郁障碍患者的症状。
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