从实验室到临床：细胞与基因治疗的临床试验及转化
从实验室到临床：细胞与基因治疗的临床试验及转化
直播时间：2024年12月13日（周五）08：00——17：30
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【直播简介】
我们正处在医学变革的时代，基因与细胞治疗的巨大潜力，即将彻底改变一系列疾病的治疗。近年来，细胞与基因治疗领域所取得的进展令人瞩目，其中开创性的一个例子就是CAR-T细胞疗法。这一突破性疗法已然展现出显著的血液肿瘤靶向有效性，同时还有许多临床试验正在探索CAR-T疗法对实体瘤和自身免疫疾病的治疗潜力。尽管特定细胞和基因疗法已经成功应用于临床场景，以治疗某些患者群体，但还有更多的细胞和基因疗法正在接受严谨的研究，以确保其安全性和有效性。
“细胞科学北京学术会议”（Cell Press Beijing Conference series）系列大会，由Cell Press细胞出版社与北京市科学技术 委员 会、中关村科技园区管理委员会联合举办，为通过高水平学术交流促进尖端研究提供了平台。今年大会以“从实验室到临床：细胞与基因治疗的临床试验及转化”为主题，将展示 CAR-T细胞疗法、干细胞疗法以及基因疗法的最新临床突破。此外，本次大会还将着眼于将这些疗法转化为临床实践所面临的挑战，以期能实现促进人类健康的终极目标。
议题1：细胞疗法
在这一主题下，我们将探索细胞疗法对一系列疾病的巨大治疗潜力。该主题包含一系列富有洞见的学术演讲以及一场引人入胜的圆桌讨论。我们将回顾最新的突破，并讨论CAR-T细胞疗法与干细胞疗法的相关挑战。
议题2：基因疗法 & 圆桌讨论
随着基于新病毒载体以及非病毒载体的基因治疗策略的出现，遗传病治疗领域正在经历快速革新。该主题致力于呈现一系列激动人心的学术演讲，讲者们将深入探讨基因疗法的实验突破以及临床挑战。
【会议议程】
08:00-08:15 主办方致辞
08:15-08:45 徐沪济 教授
Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy for severe autoimmune diseases
08:45-09:15 Fabian Müller 教授
CAR T cells in Rheumatologic diseases – lessons learned
09:15-09:45 Sonja Schrepfer 教授
09:45-10:15 茶歇
10:15-10:45 Kwang-soo Kim 教授
Autologous cell therapy for Parkinson’s disease: From bench to bedside and from bedside to bench
10:45-11:15 Lijian Hui 教授
Cell Identity Conversion: Liver Regeneration and Cell Therapy
11:15-11:35 那洁 教授
Tissue regeneration by hPSC-derived cardiovascular cells
11:35-11:55 王韫芳 教授
12:00-13:30 午餐
13:30-14:00 Alessandra Biffi 教授
14:00-14:30 Edward Wild 教授
Gene therapy for Huntington’s disease: progress and prospects
14:30-15:00 Laurent Servais 教授
“Gene therapy for muscular dystrophy” : The Good- The Bad and the Ugly
15:00-15:30 Yujia Cai 教授
Insulator-modified lentiviral globin gene therapy for β-thalassemia
15:30-16:00 茶歇
16:00-16:20 魏文胜 教授
From Gene Editing to New Frontiers: Advancing Cell and Gene Therapies
16:20-16:40 李伟 教授
Technical development and clinical translation of in vivo gene therapy
16:40-17:20 Panel Discussion
17:20-17:30 闭幕
【嘉宾介绍】
Alessandra Biffi
Full Professor of Pediatrics and Chief of the Pediatric Hematology, Oncology and Stem Cell Transplant Division
Alessandra Biffi自2018年10月起担任帕多瓦大学和帕多瓦大学医院儿科全职教授和儿科血液学、肿瘤学和干细胞移植科主任，并负责协调帕多瓦儿科研究所的肿瘤血液学、干细胞移植和基因治疗研究领域。此前，她曾担任波士顿 Dana-Farber/波士顿儿童癌症中心基因治疗项目主任和干细胞移植临床主治医生 (2015-2018)，以及米兰圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所部门负责人，她还曾担任该研究所儿科干细胞移植和免疫血液学临床部门的主治医生和负责人 (截至2015年)。
她的临床和临床研究以及临床活动致力于开发基于造血细胞移植和基因治疗的创新治疗方式。她发表了140多篇同行评审的手稿和多篇教科书章节，被引用超过6,800次。她获得了3项欧洲研究委员会资助奖（一项是Consolidator奖，一项是Advanced奖，一项是Proof of Concept ERC奖）和一项欧洲创新委员会过渡奖，这些奖项均致力于基于造血干细胞 (HSC) 的神经代谢和神经退行性疾病基因治疗方法。她在儿科干细胞移植和早期细胞治疗临床试验方面拥有丰富的临床经验。她的临床前和临床研究为一种治疗罕见溶酶体疾病的新型药物的开发做出了贡献，该产品已获得EMA和FDA的营销注册，现称为Libmeldy。目前的研究重点是开发和测试针对神经代谢和神经退行性疾病以及自身免疫性疾病的先进治疗方式。在帕多瓦，她构建了JACIE认证的儿科干细胞移植项目，建立了基因治疗中心和1期临床试验单位，并建立了新的转化研究项目，致力于通过细胞和基因疗法治疗儿童癌症（AML和神经母细胞瘤）。她在HSC基因治疗领域提交了多项国际专利申请，其中大部分已在工业合作的背景下获得许可。她创立了一家生物技术公司 Altheia Science，致力于开发自身免疫性疾病和癌症的基因疗法，以及一家咨询公司 Gene Therapy Consulting，活跃于基因治疗转化开发领域。她与基因治疗领域的其他生物技术公司建立了熟练的合作关系并签订了赞助研究协议。