血友病

基于此，当前需重新审视成人血友病患者的治疗保障模式，并推动医保支付向长期健康结果付费转型。

我国成人血友病患者仍以“按需治疗”（即出血后才治疗）为主导模式，年化出血率达50至60次，预后不佳，致残率极高。

目前，儿童血友病患者的“预防治疗”已纳入基本医保，18岁以下患者接受比例达46%，成人患者这一比例为18%，均低于世界平均水平（约60%）。

血友病患者需终身用药，评价不同治疗方案必须考量全生命周期的医疗成本、对医保基金的影响和社会生产力损失情况。

高致残率与高费用相互叠加，使成人血友病患者家庭长期陷入困境。

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血友病医保支付理念该更新了血友病医保支付理念该更新了－健康报网——健康门户

但成人“预防治疗”尚未被纳入基本医保，且“预防治疗”一词在中文语境中易生歧义，常被误解为“预防血友病发生”而非“预防出血”。

近年来血友病用药保障水平持续提升，多数“按需治疗”产品和儿童患者“预防治疗”产品已被纳入基本医保报销范围，显著减轻了用药负担。

《血友病治疗中国指南（2025版）》将“预防治疗”更名为“规律替代治疗”，明确其为血友病常规治疗的基石，反映了治疗理念从被动止血向主动功能性治愈的转变。

成人血友病“预防治疗”至今未被纳入基本医保，主要受2个因素制约：一是预防性治疗通常不被列入基本医保报销范围；

目前，儿童血友病患者的“预防治疗”已纳入基本医保，18岁以下患者接受比例达46%，成人患者这一比例为18%，均低于世界平均水平（约60%）。

规律替代治疗是指规律性输注凝血因子或使用非因子制剂，以减少出血、维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗，并非“预防血友病发生”。

以非因子类药物为代表的创新替代疗法已在我国获批上市，《血友病治疗中国指南（2025版）》肯定其在给药途径和稳态止血保护上的革新优势，并推荐用于规律替代治疗。

血友病规律替代治疗以功能性治愈为目标，代表了罕见病药物创新和治疗理念发展的新趋势，也为成人患者恢复正常社会功能带来现实希望。

《血友病治疗中国指南（2025版）》确立了规律替代治疗作为血友病常规治疗的基石地位，反映出全球血友病治疗模式的根本性转变，即从被动应对急性出血转向以功能性治愈为目标的主动管理。

全球血友病治疗领域提出“血友病正常化”理念，即通过长期、规范化的规律替代治疗和综合管理，使患者享有与健康人同等的生活质量。

基于此，当前需重新审视成人血友病患者的治疗保障模式，并推动医保支付向长期健康结果付费转型。

我国成人血友病患者仍以“按需治疗”（即出血后才治疗）为主导模式，年化出血率达50至60次，预后不佳，致残率极高。

血友病患者需终身用药，评价不同治疗方案必须考量全生命周期的医疗成本、对医保基金的影响和社会生产力损失情况。

以非因子类药物为代表的创新替代疗法已在我国获批上市，《血友病治疗中国指南（2025版）》肯定其在给药途径和稳态止血保护上的革新优势，并推荐用于规律替代治疗。

全球血友病治疗领域提出“血友病正常化”理念，即通过长期、规范化的规律替代治疗和综合管理，使患者享有与健康人同等的生活质量。

基于此，当前需重新审视成人血友病患者的治疗保障模式，并推动医保支付向长期健康结果付费转型。

《血友病治疗中国指南（2025版）》将“预防治疗”更名为“规律替代治疗”，明确其为血友病常规治疗的基石，反映了治疗理念从被动止血向主动功能性治愈的转变。

《血友病治疗中国指南（2025版）》确立了规律替代治疗作为血友病常规治疗的基石地位，反映出全球血友病治疗模式的根本性转变，即从被动应对急性出血转向以功能性治愈为目标的主动管理。

目前，儿童血友病患者的“预防治疗”已纳入基本医保，18岁以下患者接受比例达46%，成人患者这一比例为18%，均低于世界平均水平（约60%）。