血友病医保支付理念该更新了

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对外经济贸易大学国家对外开放研究院研究员、对外经济贸易大学保险学院副院长 孙洁

  血友病作为致残率较高的罕见病，被列入国家第一批罕见病目录。近年来血友病用药保障水平持续提升，多数“按需治疗”产品和儿童患者“预防治疗”产品已被纳入基本医保报销范围，显著减轻了用药负担。但成人“预防治疗”尚未被纳入基本医保，且“预防治疗”一词在中文语境中易生歧义，常被误解为“预防血友病发生”而非“预防出血”。《血友病治疗中国指南（2025版）》将“预防治疗”更名为“规律替代治疗”，明确其为血友病常规治疗的基石，反映了治疗理念从被动止血向主动功能性治愈的转变。基于此，当前需重新审视成人血友病患者的治疗保障模式，并推动医保支付向长期健康结果付费转型。

成人“预防治疗”保障缺位

  目前，儿童血友病患者的“预防治疗”已纳入基本医保，18岁以下患者接受比例达46%，成人患者这一比例为18%，均低于世界平均水平（约60%）。成人血友病“预防治疗”至今未被纳入基本医保，主要受2个因素制约：一是预防性治疗通常不被列入基本医保报销范围；二是成人“预防治疗”年费用约为60万~70万元，超出国家医保药品目录年治疗费用封顶30万元的准入限制。

  我国成人血友病患者仍以“按需治疗”（即出血后才治疗）为主导模式，年化出血率达50至60次，预后不佳，致残率极高。2024年的一项研究显示，成人患者生命质量差于儿童，近半数因血友病失业或无业，超半数持有残疾证，30岁以上患者残疾比例接近90%。经济负担方面，患者年人均直接医疗费用达455628元，年人均自付医疗费用超过10万元；年人均间接费用为56647元，主要为患者及家属的误工或失业损失。高致残率与高费用相互叠加，使成人血友病患者家庭长期陷入困境。

凸显治愈价值与经济优势

  规律替代治疗是指规律性输注凝血因子或使用非因子制剂，以减少出血、维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗，并非“预防血友病发生”。《血友病治疗中国指南（2025版）》确立了规律替代治疗作为血友病常规治疗的基石地位，反映出全球血友病治疗模式的根本性转变，即从被动应对急性出血转向以功能性治愈为目标的主动管理。全球血友病治疗领域提出“血友病正常化”理念，即通过长期、规范化的规律替代治疗和综合管理，使患者享有与健康人同等的生活质量。这与糖尿病患者长期控制血糖、高血压患者长期控制血压的慢性病管理理念本质一致。因此，须纠正过去因文字歧义带来的误解，将规律替代治疗纳入医保药品目录遴选范围。

  规律替代治疗在经济性上也显示出较强价值。血友病患者需终身用药，评价不同治疗方案必须考量全生命周期的医疗成本、对医保基金的影响和社会生产力损失情况。临时替代治疗以止血为目的，属于对症治疗或急救模式，患者因反复出血、关节病变及并发症会不定期产生门诊或住院费用。例如单次关节置换手术费用达13.7万元，医疗支出难以预估和控制。规律替代治疗通过保护关节，能够大幅降低致残率，恢复患者劳动能力。研究显示，成年后停止规律替代治疗的患者，10年后关节状况明显差于持续接受治疗者；成人患者接受规律替代治疗后，年误工天数可从55天降至0天，患儿的看护者年误工天数从40天降至7天。模型预测，随着规律替代治疗比例提升，误工或失业造成的间接经济损失将显著下降。

  药物经济学评估进一步证实规律替代治疗的经济性。2021年针对我国成人患者的研究表明，与临时替代治疗相比，小剂量规律替代治疗每多获得1个质量调整生命年（QALY）仅需多投入约55631元，低于1倍人均国内生产总值，具有显著经济性。2024年针对我国中重度儿童患者研究显示，规律替代治疗组的增量成本效果比低于支付意愿阈值，具有经济优势。

  以非因子类药物为代表的创新替代疗法已在我国获批上市，《血友病治疗中国指南（2025版）》肯定其在给药途径和稳态止血保护上的革新优势，并推荐用于规律替代治疗。数据显示，接受非因子类创新疗法的患者年平均出血次数由临时替代治疗的38次降至3.18次，长期随访中，年出血次数的中位值在7至18个月内降至并维持为0。相比传统凝血因子需静脉注射，非因子类药物采用皮下注射，给药频次和注射负担大幅降低，剂量固定，便于患者在家自我管理，既提高了依从性，也方便费用的测算、监测与管理。

推动向结果付费转型

  血友病规律替代治疗以功能性治愈为目标，代表了罕见病药物创新和治疗理念发展的新趋势，也为成人患者恢复正常社会功能带来现实希望。

  建议医保部门从临床实际需求出发，系统评估创新替代疗法的长期临床获益和社会经济效益，进一步优化罕见病医保支付机制。对于能够将年治疗费用控制在医保基金可负担范围内的成人规律替代治疗创新药品，应依照国家医保药品谈判程序纳入医保目录，切实降低成人患者致残率，使更多患者回归正常工作和生活，从而减少由急诊、手术和危重症抢救等带来的额外医疗支出。

  在此基础上，医保支付逻辑亦需相应升级，逐步推动从为单次对症治疗结果付费，转向为长期功能性治愈结果付费，提升医保基金的使用效率和成效。

主题：医保