TSC-RAML
描述
TSC-RAML是由TSC1/TSC2基因突变引起的肾良性肿瘤，虽非恶性，但易并发致命性出血与肾衰竭。
文章
效果
该研究构建了“细胞亚群-药物”精准筛选平台，整合单细胞转录组技术、hdWGCNA基因网络分析与CMAP药物扰动数据库，实现对TSC相关肾血管肌脂肪瘤（TSC-RAML）特定细胞亚群的靶向治疗探索。
文章
该技术筛选得到的AS-605240对TSC-RAML细胞展现出显著的选择性抑制作用（IC₅₀=7.8μM），较对照HEK293T细胞毒性更低（IC₅₀=11.3μM）。
文章
影响
该研究构建了“细胞亚群-药物”精准筛选平台，整合单细胞转录组技术、hdWGCNA基因网络分析与CMAP药物扰动数据库，实现对TSC相关肾血管肌脂肪瘤（TSC-RAML）特定细胞亚群的靶向治疗探索。
文章
该技术筛选得到的AS-605240对TSC-RAML细胞展现出显著的选择性抑制作用（IC₅₀=7.8μM），较对照HEK293T细胞毒性更低（IC₅₀=11.3μM）。
文章
