药物

2013年，吴蓓丽进一步解析了HIV的另一个“内应”CCR5与抗艾滋病病毒药物马拉维诺的复合物结构。

据《科学》报道，来那卡帕韦靶向阻断了一种HIV蛋白，而科学家最初认为该蛋白并非合适的药物靶点。

2010年，上海药物所成立药物靶标结构与功能中心，开展以GPCR为主的受体结构与功能研究及原创新药研发，一个GPCR团队随之组建。

”上海药物所研究员、药物靶标结构与功能中心主任徐华强说。

她起初期待一种药能有疗效就是很好的结果，没想到收获了意外之喜，两种药物配合使用的效果最好，患病小鼠的记忆得到恢复、病理学特征缓解、异常的基因表达网络被逆转。

2025年5月27日，中国上海——卫材（中国）药业有限公司宣布，创新药物达卫可(通用名：莱博雷生)获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗以入睡困难和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠患者。

双食欲素受体拮抗剂助眠药物达卫可（莱博雷生）获国家药监局批准2025-05-2716:21:31

药物的设计研发是一项漫长、昂贵且高风险的事业，即便有AI技术的“

白芳对《中国科学报》说，无论是开发药物设计方法也好、推动算法应用也罢，她和团队成员们的夙愿就是能真正把药物做出来。

，也成就了今天擅长以高性能计算和人工智能（AI）算法为工具开展药物设计研究的自己。

在这家成立于2024年的创新药企里，白芳是联合创始人，她希望更好地实现团队对难成药性靶标药物的设计开发和临床转化。

双方一拍即合，决定创立一家专注于利用AI药物设计方法和化学生物技术开发小分子药物制剂的生物医药创新企业。

多年来的药物设计经验再加上新技术手段，白芳团队的研发效率很高。

我们就是做药物设计的，我们能做。

我们结合AI算法，开发了一系列药物设计的方法，但这些方法存在一个延续性的问题。

除了希望新药研发这条路走得更远之外，白芳还希望把药物设计相关技术平台“

团队很快通过调研确定药物作用靶标，利用实验室药物设计技术发现了一类抗神经母细胞瘤的靶蛋白降解剂小分子，并进一步在多个动物模型上获得了药效的积极肯定。

因此，他们希望能有个技术平台把这些方法通过工程化改进做成软件或工具包，以便于进一步完善，也有利于系统化建设药物设计开发平台。

白芳说，如今走向研产协同，正是为了满足药物设计和技术方法双双落地的需求。

可以说，结构是新药研发的一盏明灯，照亮了药物设计的方向。

本着让研究成果在实际应用中体现价值的初心，吴蓓丽同上海药物所研究员柳红、蒋华良等课题组合作，基于CCR5的结构开展新型药物设计和筛选。

二是公众对减重药物态度复杂，谨慎观望者居多；

”北京大学第一医院陆迪菲教授说，公众需正确认识减重药物的医学价值，在专业指导下实现安全、有效减重。

另一方面需强化市场监管，打击虚假减肥广告，规范减重药物使用。

随着国家对于医药产业创新发展的支持和鼓励，儿童生长发育领域的药物和技术也不断更新迭代，越来越多的企业关注儿童生长发育领域，并期望研发出便捷药物，为临床提供更多选择、让更多患儿获益。

发挥企业优势增强儿童用药可及性和便利性随着国家对于医药产业创新发展的支持和鼓励，儿童生长发育领域的药物和技术也不断更新迭代，越来越多的企业关注儿童生长发育领域，并期望研发出便捷药物，为临床提供更多选择、让更多患儿获益。

作为改革开放之初首批进入中国的跨国公司之一，赛诺菲在40多年间为中国市场带来了60多种创新药物和疫苗，覆盖了中国前10大致死疾病中的7种。

为应对挑战，我国积极行动，罕见病保障体系建设稳步推进，多项政策出台持续提升罕见病药物可及性。

据《2025中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2024年，中国有大约210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中近38%处于临床三期阶段，涵盖20余种罕见病。

获批上市的29款罕见病药物中，有14款来自中国药企，其中2款为改良型新药，4款为仿制药，其余8款均为新药，涉及肝豆状核变性等12个罕见病。

业内人士表示，未来，罕见病药物研发将更加注重技术创新、精准治疗和患者体验，政策支持和跨领域合作也将为这一领域的发展提供强大动力。

“近年来，全球罕见病药物研发呈现更加多元化和创新化的趋势。

国家医保目录持续扩容，截至2025年1月，已有90余种罕见病药物纳入医保，覆盖近三分之二已上市的罕见病创新药。

日前发布的《2025中国罕见病行业趋势观察报告》显示，2024年，我国共批准29款罕见病药物上市，其中13款通过优先审评审批程序得以加快上市。

尽管医保目录每年都在扩充罕见病用药范围，但大多数超级罕见病药物仍未获得有效保障，患者的用药负担依然沉重。

目前已有56种罕见病药物纳入国家医保目录，覆盖了近2/3已上市的创新罕见病药物。

以往，儿童药物生产曾存在厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”现象。

来源：新华网以往，儿童药物生产曾存在厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”现象。

”陈军教授补充道，“目前如阿比特龙等新型内分泌治疗药物已经在临床中广泛使用，我想未来如果可以将更多的新型内分泌治疗药物纳入到医保范畴，比如说阿帕他胺，或者研发出更多高效经济的新型药物，可以惠及到更多的前列腺癌患者。

因此，研究人员需要确定药物的最佳剂量和储存条件，并确定药物在太空中的降解速率——这些发现也有助于改善地球上的药物使用。

带着“旧药新用”的思路，李亚乔与团队从公开的药物数据库中寻找潜在的、可以逆转阿尔茨海默病基因表达的药物。

发现针对多条癌症相关通路的化合物，以及多药理学药物的构效关系（SAR）研究。

无法合成一种重要氨基酸的基因编辑小鼠会极速减重，这一发现可能推动未来开发靶向该氨基酸的药物。

细胞与基因治疗结合未被满足的临床需求，围绕靶点选择与验证、载体递送、细胞培养与扩增等技术难点，支持包括但不限于CAR-T/TCR-T细胞、干细胞、CRISPR基因编辑、rAAV病毒载体、肿瘤新生抗原DC疫苗、核酸类等处于临床前研究或临床研究阶段的细胞与基因治疗药物的研发。

过去一年多，中国科学院上海药物研究所（以下简称上海药物所）研究员吴蓓丽经常收到来自病人和家属“问药”的电子邮件。

她深知，相关药物研究有很多，但不少候选药会止步于临床试验，因为在小鼠模型上成功的药物，未必真正对人类有效。

Jean-PierreArmand教授在药物研发的历史长河中，失败的案例数不胜数。

在药物研发的历史长河中，失败的案例数不胜数。

Mathé教授认为，以法国的能力，可以将这个药物研发成功，并把这一任务交给了自己的两个学生——MMarty和B.

学校现有多靶标天然药物全国重点实验室，已建成临床前创新药物研发各节点相关的国家和省部级重点实验室、技术平台、工程技术中心30个，为各类新药的研发提供全方位服务。

（一）小分子药物研发

更接近真实患者病理的小鼠模型，是验证这两种药物疗效的关键。

幸运的是，药物测试实验成功了。

李亚乔想将tau和Aβ蛋白异常的小鼠模型杂交，进而做药物测试。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种预防艾滋病毒（HIV）感染的抗逆转录病毒药物来那卡帕韦（lenacapavir），该药只需一次腹部注射即可提供长达6个月的防护。

他表示，尽早发现药物性肝损伤风险，“将对参与临床试验并出现健康问题的患者产生重大影响”。

苏格兰爱丁堡的毒理学顾问克莱夫·罗珀（CliveRoper）以Emulate公司的药物性肝损伤芯片为例指出，即便准确率并非100%，该芯片的结果也能帮助企业判断是否推进成本高昂的临床试验，并评估受试者面临的风险。

约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院药理学家托马斯·哈通（ThomasHartung）表示，药物性肝损伤芯片等基于细胞的方法（统称为“微生理系统（MPS）”）“能够模拟器官的结构与功能”。

2024年9月，FDA已接受Emulate公司的药物性肝损伤芯片，将其作为首个纳入“药物研发新方法学技术资助试点项目”的技术。

但在近期一项研究中，Emulate公司的这款芯片在识别已知会引发药物性肝损伤的化合物时，准确率达87%；

研发，未来有望帮助研究人员和制药企业筛选出可能引发“药物性肝损伤（DILI）”的候选药物——各类肝毒性问题共导致22%的临床试验宣告失败，药物性肝损伤便是其中之一。

药物在动物身上测试时，药物性肝损伤往往不会显现。

记者了解到，白芳在上海科技大学的实验室分两块，一块偏重于算法和计算，另一块则侧重于药物开发相关的生物化学等试验，但这些都还处于基础研究的范畴。

尤其是药物开发后期，仅在学校的实验室是无法继续的。

她还会耐心听取团队利用AI等新方法开展药物开发的技术理念和近期进展，并且能够准确、简洁地向投资人讲述出来。

早在2022年，梅璟萍和现任璞诺智药运营负责人张齐等人就参观了白芳在上海科技大学建立的药物开发技术平台，看到了团队借由该技术平台做出的一些先导化合物，也了解到他们在抗神经母细胞瘤抑制剂上的进展。

药物开发向来‘

六、创新大分子蛋白药物平台

这些未知既包括科学认知上的空白，也包括制药企业严格保密的数据（如过往候选药物失败的原因）。

为此，他们结合CCR5的结构特点，对目标化合物进行进一步优化和层层筛选，得到了类药性优于马拉维诺的候选药物塞拉维诺。

由此，洛哌丁胺成为应对伊立替康主要毒性的金标准辅助治疗药物，为保障药物剂量递增提供了可能，同时提高了肿瘤的治愈率。

如何在减少胃肠道的毒性下优化药物剂量？

对于临床医生，尤其是从事一期临床试验的医生来说，一项至关重要的能力就是为手头的药物分子找到突破口，并不断优化其潜力。

近日，首款国产ARNI类药物信超妥（沙库巴曲阿利沙坦钙片）获国家药监局批准上市。

从失败的临床分子到成功药物的伊利替康（Irinotecan），便是这样的一个传奇案例。

1992年之前，伊利替康分子一直被看作是创新药研发失败、“被放弃”的代名词，没有一个人认为它能成药，但在1994年以后，它变成了一个能够拯救癌症患者的药物，在癌症治疗领域作出了重要贡献，也成为了很多适应症的金标准药物。

近日，欧洲精准医疗研究院主席、欧洲肿瘤内科学会（ESMO）创始主席兼欧洲新药评审专家委员会主席Jean-PierreArmand在由杨浦侨青科创新侨驿站主办、法国麦哲伦基金和中欧深度科技产业转化中心协办的新侨创新讲堂上作主题为“转化医学的魅力”的报告，向沪上医药领域的研发和创新创业者讲述了创新药物伊利替康从失败到成功的奇迹背后的故事。

这限制了药物的临床使用。

计算+药物”

FDA表示，新方法学技术可加快药物评估进程，并最终降低研究成本；

此次该药物正式获得国家药品监督管理局的批准，将为失眠患者提供全新的治疗方式和管理工具，期待可以重新定义睡眠健康管理标准，助力患者重塑自然睡眠，为‘健康中国2030’贡献卫材力量。

儿童致死率最高的颅外恶性肿瘤，目前尚没有疗效满意的治疗药物，已有抗体药物也只有部分响应，且治疗成本高昂，并易快速产生耐药。

我国还存在儿童用药处方不规范、滥用抗菌药物等严重问题。

Armand教授介绍，提取自中国特有的珙桐科植物喜树的天然有机化合物喜树碱（Camptothecin，简称CPT），是研究最为广泛的天然抗癌药物之一，1966年由美国国家癌症研究所的MonreoeE.

被判了3次“死刑”的分子Armand教授介绍，提取自中国特有的珙桐科植物喜树的天然有机化合物喜树碱（Camptothecin，简称CPT），是研究最为广泛的天然抗癌药物之一，1966年由美国国家癌症研究所的MonreoeE.

相比传统降压药物，ARNI（血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂）类药物具有双重降压机制，不仅通过抑制脑啡肽酶对利钠肽的降解，发挥利尿、利钠和扩血管、抗交感神经的效应，其血管紧张素受体阻断作用还可避免脑啡肽酶被抑制后对RAS的代偿激活，起到协同降压作用。

与传统药物不同，达卫可通过靶向调节觉醒通路，抑制过度觉醒信号，促进恢复正常睡眠周期结构。