药物

据《科学》报道，来那卡帕韦靶向阻断了一种HIV蛋白，而科学家最初认为该蛋白并非合适的药物靶点。

她起初期待一种药能有疗效就是很好的结果，没想到收获了意外之喜，两种药物配合使用的效果最好，患病小鼠的记忆得到恢复、病理学特征缓解、异常的基因表达网络被逆转。

药物的设计研发是一项漫长、昂贵且高风险的事业，即便有AI技术的“

白芳对《中国科学报》说，无论是开发药物设计方法也好、推动算法应用也罢，她和团队成员们的夙愿就是能真正把药物做出来。

，也成就了今天擅长以高性能计算和人工智能（AI）算法为工具开展药物设计研究的自己。

在这家成立于2024年的创新药企里，白芳是联合创始人，她希望更好地实现团队对难成药性靶标药物的设计开发和临床转化。

双方一拍即合，决定创立一家专注于利用AI药物设计方法和化学生物技术开发小分子药物制剂的生物医药创新企业。

多年来的药物设计经验再加上新技术手段，白芳团队的研发效率很高。

我们就是做药物设计的，我们能做。

我们结合AI算法，开发了一系列药物设计的方法，但这些方法存在一个延续性的问题。

除了希望新药研发这条路走得更远之外，白芳还希望把药物设计相关技术平台“

团队很快通过调研确定药物作用靶标，利用实验室药物设计技术发现了一类抗神经母细胞瘤的靶蛋白降解剂小分子，并进一步在多个动物模型上获得了药效的积极肯定。

因此，他们希望能有个技术平台把这些方法通过工程化改进做成软件或工具包，以便于进一步完善，也有利于系统化建设药物设计开发平台。

白芳说，如今走向研产协同，正是为了满足药物设计和技术方法双双落地的需求。

大连医科大学附属第二医院林永忠教授提到，与传统长期广泛应用的镇静催眠受体激动剂不同，双食欲素受体拮抗剂药物对老年人尤其是睡眠较浅的人群更具吸引力。

在药物治疗失眠障碍方面，此前已经有三代失眠药物应用于临床治疗。

清华长庚医学中心主任医师于逢春介绍了三代失眠药物的发展。

药物治疗也很重要，随着新型失眠药物的出现，临床用药的目标已不再是快速入睡，而是追求接近自然睡眠的质量。

关注睡眠质量失眠药物“不可怕”

随着国家对于医药产业创新发展的支持和鼓励，儿童生长发育领域的药物和技术也不断更新迭代，越来越多的企业关注儿童生长发育领域，并期望研发出便捷药物，为临床提供更多选择、让更多患儿获益。

据《2025中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2024年，中国有大约210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中近38%处于临床三期阶段，涵盖20余种罕见病。

获批上市的29款罕见病药物中，有14款来自中国药企，其中2款为改良型新药，4款为仿制药，其余8款均为新药，涉及肝豆状核变性等12个罕见病。

业内人士表示，未来，罕见病药物研发将更加注重技术创新、精准治疗和患者体验，政策支持和跨领域合作也将为这一领域的发展提供强大动力。

“近年来，全球罕见病药物研发呈现更加多元化和创新化的趋势。

日前发布的《2025中国罕见病行业趋势观察报告》显示，2024年，我国共批准29款罕见病药物上市，其中13款通过优先审评审批程序得以加快上市。

以往，儿童药物生产曾存在厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”现象。

Ling等人开展了一项可行性研究，对两名接受溶瘤免疫治疗药物CAN-3110治疗的复发性GBM患者[2,3]，进行了复发性肿瘤活检样本的系列多组学分析。

每次活检时，还会注射一剂CAN-3110（一种源于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的溶瘤免疫治疗药物[2]）。

”陈军教授补充道，“目前如阿比特龙等新型内分泌治疗药物已经在临床中广泛使用，我想未来如果可以将更多的新型内分泌治疗药物纳入到医保范畴，比如说阿帕他胺，或者研发出更多高效经济的新型药物，可以惠及到更多的前列腺癌患者。

因此，研究人员需要确定药物的最佳剂量和储存条件，并确定药物在太空中的降解速率——这些发现也有助于改善地球上的药物使用。

带着“旧药新用”的思路，李亚乔与团队从公开的药物数据库中寻找潜在的、可以逆转阿尔茨海默病基因表达的药物。

发现针对多条癌症相关通路的化合物，以及多药理学药物的构效关系（SAR）研究。

无法合成一种重要氨基酸的基因编辑小鼠会极速减重，这一发现可能推动未来开发靶向该氨基酸的药物。

MRI虽能较好地评估肿瘤对放化疗的应答（判断肿瘤增大、缩小或稳定），却无法告知“试验性治疗药物是否到达肿瘤部位”或“药物是否与潜在靶点结合”。

细胞与基因治疗结合未被满足的临床需求，围绕靶点选择与验证、载体递送、细胞培养与扩增等技术难点，支持包括但不限于CAR-T/TCR-T细胞、干细胞、CRISPR基因编辑、rAAV病毒载体、肿瘤新生抗原DC疫苗、核酸类等处于临床前研究或临床研究阶段的细胞与基因治疗药物的研发。

降胆固醇药物或有助于预防老年痴呆

“接下来非常有必要开展为期10至30年的随机临床试验，例如对参与者给予降胆固醇药物后观察其罹患痴呆的风险。

但该研究尚未证实降胆固醇药物本身能直接预防该疾病。

部分人群天生携带影响特定蛋白质的基因变异，这些蛋白质正是他汀类和依折麦布等降胆固醇药物的作用靶点。

她深知，相关药物研究有很多，但不少候选药会止步于临床试验，因为在小鼠模型上成功的药物，未必真正对人类有效。

Jean-PierreArmand教授在药物研发的历史长河中，失败的案例数不胜数。

在药物研发的历史长河中，失败的案例数不胜数。

Mathé教授认为，以法国的能力，可以将这个药物研发成功，并把这一任务交给了自己的两个学生——MMarty和B.

学校现有多靶标天然药物全国重点实验室，已建成临床前创新药物研发各节点相关的国家和省部级重点实验室、技术平台、工程技术中心30个，为各类新药的研发提供全方位服务。

（一）小分子药物研发

更接近真实患者病理的小鼠模型，是验证这两种药物疗效的关键。

幸运的是，药物测试实验成功了。

李亚乔想将tau和Aβ蛋白异常的小鼠模型杂交，进而做药物测试。

若仍无效则会进行药物治疗，如双食欲素受体拮抗剂达利雷生等。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种预防艾滋病毒（HIV）感染的抗逆转录病毒药物来那卡帕韦（lenacapavir），该药只需一次腹部注射即可提供长达6个月的防护。

他表示，尽早发现药物性肝损伤风险，“将对参与临床试验并出现健康问题的患者产生重大影响”。

苏格兰爱丁堡的毒理学顾问克莱夫·罗珀（CliveRoper）以Emulate公司的药物性肝损伤芯片为例指出，即便准确率并非100%，该芯片的结果也能帮助企业判断是否推进成本高昂的临床试验，并评估受试者面临的风险。

尽管美国前总统唐纳德·特朗普政府在诸多领域（尤其是疫苗政策和气候变化领域）无视科学共识，但科学界许多人士认为，推动采用新方法学技术是合理举措——至少在这些技术用于补充而非替代动物研究的前提下是如此。

约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院药理学家托马斯·哈通（ThomasHartung）表示，药物性肝损伤芯片等基于细胞的方法（统称为“微生理系统（MPS）”）“能够模拟器官的结构与功能”。

2024年9月，FDA已接受Emulate公司的药物性肝损伤芯片，将其作为首个纳入“药物研发新方法学技术资助试点项目”的技术。

但在近期一项研究中，Emulate公司的这款芯片在识别已知会引发药物性肝损伤的化合物时，准确率达87%；

研发，未来有望帮助研究人员和制药企业筛选出可能引发“药物性肝损伤（DILI）”的候选药物——各类肝毒性问题共导致22%的临床试验宣告失败，药物性肝损伤便是其中之一。

药物在动物身上测试时，药物性肝损伤往往不会显现。

记者了解到，白芳在上海科技大学的实验室分两块，一块偏重于算法和计算，另一块则侧重于药物开发相关的生物化学等试验，但这些都还处于基础研究的范畴。

尤其是药物开发后期，仅在学校的实验室是无法继续的。

她还会耐心听取团队利用AI等新方法开展药物开发的技术理念和近期进展，并且能够准确、简洁地向投资人讲述出来。

早在2022年，梅璟萍和现任璞诺智药运营负责人张齐等人就参观了白芳在上海科技大学建立的药物开发技术平台，看到了团队借由该技术平台做出的一些先导化合物，也了解到他们在抗神经母细胞瘤抑制剂上的进展。

药物开发向来‘

六、创新大分子蛋白药物平台

这些未知既包括科学认知上的空白，也包括制药企业严格保密的数据（如过往候选药物失败的原因）。

由此，洛哌丁胺成为应对伊立替康主要毒性的金标准辅助治疗药物，为保障药物剂量递增提供了可能，同时提高了肿瘤的治愈率。

如何在减少胃肠道的毒性下优化药物剂量？

对于临床医生，尤其是从事一期临床试验的医生来说，一项至关重要的能力就是为手头的药物分子找到突破口，并不断优化其潜力。

运用X-射线晶体学、冷冻电镜等前沿技术，解析疾病关键靶点与药物分子的复合物结构，阐明药物作用的分子机理。

近日，首款国产ARNI类药物信超妥（沙库巴曲阿利沙坦钙片）获国家药监局批准上市。

从失败的临床分子到成功药物的伊利替康（Irinotecan），便是这样的一个传奇案例。

1992年之前，伊利替康分子一直被看作是创新药研发失败、“被放弃”的代名词，没有一个人认为它能成药，但在1994年以后，它变成了一个能够拯救癌症患者的药物，在癌症治疗领域作出了重要贡献，也成为了很多适应症的金标准药物。

近日，欧洲精准医疗研究院主席、欧洲肿瘤内科学会（ESMO）创始主席兼欧洲新药评审专家委员会主席Jean-PierreArmand在由杨浦侨青科创新侨驿站主办、法国麦哲伦基金和中欧深度科技产业转化中心协办的新侨创新讲堂上作主题为“转化医学的魅力”的报告，向沪上医药领域的研发和创新创业者讲述了创新药物伊利替康从失败到成功的奇迹背后的故事。

这限制了药物的临床使用。

计算+药物”

9月21日，复旦大学特聘教授、药理学系主任黄志力在由中国睡眠研究会主办的“2025年中国睡眠医学发展论坛”上分享到，当下我国睡眠障碍呈现出两个重要的特征，一是高发病率以及发病群体年轻化的趋势，二是共病持续性上升，即焦虑、睡眠障碍互为因果、相互交织，睡眠障碍也成为高血压、糖尿病、免疫功能降低甚至癌症的影响因素，成为当今社会日益严重的问题。

从生活方式到药物干预，人们对失眠和睡眠障碍治疗的认识和理解正不断加深，对于“优质睡眠”的追求也不断深化：它不仅关乎夜间休息的质量，更直接影响白天的精神状态、工作效率和生活体验；

不建议不睡时躺在床上，这会增加卧床时间、降低睡眠效率。

以达利雷生为代表的食欲素受体拮抗剂药物的面世，开启了失眠治疗的新阶段，实现了失眠的“精准治疗”。

传统苯二氮䓬类药物虽能提高睡眠效率、延长睡眠时间、缩短睡眠潜伏期，但会破坏睡眠结构，患者使用后容易感到疲惫，且长期使用有依赖和成瘾风险。

传统苯二氮䓬类药物因抑制上呼吸道肌群，部分患者使用受限。

破解传统药物难点失眠可“精准治疗”