白血病

研究发现，RNA乙酰化通过增强丝氨酸转运体SLC1A4和促癌转录调控因子HOXA9/MENIN的翻译表达，促进细胞对丝氨酸的外源摄取及内源合成，重塑了急性髓系白血病细胞的丝氨酸代谢，从而驱动急性髓系白血病的发生和干性维持。

论文共同通讯作者黄慧琳表示，该研究还鉴定了NAT10的小分子抑制剂，发现其能针对白血病细胞的丝氨酸代谢脆弱性有效清除白血病细胞，为克服复发难治型急性髓系白血病的治疗提供了新靶点及理论依据。

进一步采用新开发的RNA乙酰化测序方法，研究团队绘制了白血病细胞的RNA乙酰化图谱，并联合RNA转录组、代谢组、蛋白质组等多组学手段，揭示NAT10介导的RNA乙酰化分子调控网络。

NAT10抑制剂尤其对复发难治型急性髓系白血病展示出很好的抑制作用。

令人振奋的是，研究团队发现临床常用药氟达拉滨和NAT10经典抑制剂Remodelin，均可以通过抑制NAT10的RNA乙酰基转移酶活性以及靶基因SLC1A4、HOXA9和MENIN的表达，靶向急性髓系白血病细胞的丝氨酸代谢脆弱性，有效清除白血病细胞。

利用细胞毒性T细胞杀死癌细胞的免疫疗法，如双特异性抗体，有助于提高B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的生存率。

通过靶向NAT10，有望克服复发难治型急性髓系白血病的治疗难题，为患者带来新的希望。

研究团队发现，急性髓系白血病患者的骨髓单核细胞中，NAT10水平显著高于健康对照组和骨髓增生异常综合症患者，并且NAT10的表达特异性地在携带MLLr或FLT3-ITD突变的复发难治型急性髓系白血病中升高，表明NAT10可能在复发难治型急性髓系白血病中具有重要作用。

因此，探究复发难治型急性髓系白血病的发病机制，寻找潜在治疗靶点具有重要临床意义。

急性髓系白血病具有高度异质性，患者往往具有不同的遗传背景和临床特征，其中，携带MLL基因重排（MLLr）或FLT3-ITD突变的急性髓系白血病患者具有治疗反应差、易复发、预后不良等特征。

研究揭示白血病干细胞RNA表观遗传新机制

此外，NAT10的缺失降低了白血病干细胞的克隆形成能力，表明其对维持白血病干细胞自我更新具有至关重要的作用。

中山大学肿瘤防治中心研究员黄慧琳团队联合广州实验室研究员翁桁游团队，研究揭示了RNA乙酰化及其修饰酶N-乙酰基转移酶10（NAT10）通过重塑丝氨酸代谢驱动急性髓系白血病发生及干性维持的重要机制。

新版推荐还对2020年版推荐中肺、大肠、肝、胃、乳腺、宫颈、前列腺、甲状腺癌、淋巴瘤、食管癌、恶性黑色素瘤、胰腺癌、胆囊癌、脑部肿瘤、膀胱癌、卵巢癌、骨肿瘤、软组织肉瘤、白血病等20种常见恶性肿瘤的高危对象、筛查和预防推荐进行了更新。

对于这个曾经最凶险的白血病亚型，西医专家最先发现了有极大缓解作用的全反式维甲酸，中医的智慧贡献了有效的砷剂。

白血病、B细胞淋巴瘤这两种疾病的缓解率大幅提高，其中前者的缓解率超过90%，后者则超过80%。

沈瑞耐心地向患者解释，如果血常规检查出现白细胞高、中重度贫血、血小板低等症状，怀疑白血病等血液病时，必须进行骨髓穿刺术以明确诊断，而其他检查项目，都无法替代骨髓穿刺术在血液病诊断中的重要作用。

他是我国半相合骨髓移植治疗白血病和其他恶性血液疾病的领导者，创建并形成全球首个非体外去T细胞半相合移植体系，该体系使半相合移植治疗白血病3年生存率从约20%上升至70%左右，开创了骨髓移植中国科学新方法—

基于这些结果，研究人员提出ePC策略可以在急性白血病和其他治疗半衰期有限或浆细胞局部递送可以提高治疗效果的疾病患者中增加双特异性的功能半衰期。

fromCAR-TtoCRISPR》为题，讲述了12年前Grupp教授首次成功应用CAR-T疗法治愈了已经没有其它治疗手段的急性淋巴细胞白血病患者，开启了CAR-T细胞治疗研发和临床应用的快速发展之路。

“以往的思路是用CAR-T免疫疗法治疗白血病，再桥接异基因造血干细胞移植作为巩固治疗。

4月30日记者获悉，浙江大学医学院附属第一医院、良渚实验室教授黄河团队面向白血病治疗，设计了一种全新的CAR-T细胞治疗序贯异基因造血干细胞移植一体化方案。

据了解，“柏林病人”被认为是全世界第一名被“治愈”的艾滋病患者，其于1995年被确诊患有艾滋病，2006年被确诊患有急性髓系白血病，在2007年前后接受了2次骨髓移植治疗，而后10多年时间内他的体内都没有再检测到HIV。

Nurix主要产品包括一种以CBL-B为靶点的抑制剂（用于治疗肿瘤）和一种以BTK为靶点的嵌合靶向分子药物（用于治疗白血病），还有一种以E3连接酶为靶点的抑制剂（用于治疗肿瘤）。

在7月被诊断为白血病后，KatsuoSaito决定不进行治疗，选择最基本的姑息治疗。

造血干细胞移植，是治疗白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液肿瘤的较为有效和理想的方法。

免疫蛋白冠激活抗肿瘤免疫应答治疗白血病。

团队基于急性髓系白血病在标准治疗方法存在的瓶颈问题，探索纳米材料为基础的免疫疗法。

近日，吉林大学第三医院教授陈芳芳团队系统性研究了六种精确表征的葡聚糖涂层氧化铁纳米材料，并探讨了它们蛋白冠形成与免疫激活的完整过程，以及在急性髓系白血病L模型中的免疫治疗效果。

研究结果发现，患者没有因为吸入氢气导致不良效应，令人吃惊的是，发现这些吸入氢气的患者，放化疗导致的典型副作用明显减少，例如口腔粘膜炎症和白血病下降这些常见治疗副作用。

去年，10岁的小女儿小美确诊患白血病，随后转到武汉协和医院治疗。

论文共同通讯作者黄慧琳表示，该研究还鉴定了NAT10的小分子抑制剂，发现其能针对白血病细胞的丝氨酸代谢脆弱性有效清除白血病细胞，为克服复发难治型急性髓系白血病的治疗提供了新靶点及理论依据。

因此，探究复发难治型急性髓系白血病的发病机制，寻找潜在治疗靶点具有重要临床意义。

急性髓系白血病具有高度异质性，患者往往具有不同的遗传背景和临床特征，其中，携带MLL基因重排（MLLr）或FLT3-ITD突变的急性髓系白血病患者具有治疗反应差、易复发、预后不良等特征。

该研究不仅揭示了RNA乙酰化在白血病中的作用机制，还为临床治疗提供了新的靶点和策略。

通过靶向NAT10，有望克服复发难治型急性髓系白血病的治疗难题，为患者带来新的希望。

以治疗白血病的药品“伊马替尼”为例，该药品刚在国内上市时患者服药的年自付费用近30万元，许多患者和家庭不得不“望药兴叹”，在沉重的经济负担和脆弱的生命之间艰难取舍；

此外，书中作者大量采用真实科研世界中的故事，例如“结晶牛胰岛素合成的关键一战”、“中国科学家对白血病治疗的贡献”等。

我学者首创全新白血病治疗一体化方案2024-05-0609:52:54来源：科技日报

截至2022年，北京儿童医院已治愈3000余例白血病患儿，很多治愈的患儿已长大，步入工作岗位，结婚生子孕育出健康的下一代。

根据北京儿童医院公布的数据，目前我国儿童急性淋巴细胞白血病的5年无病生存率高达80%，与国际水平相当，大部分患儿可达到治愈。

梳理5名被“治愈”艾滋病患者的经历不难发现，同时罹患白血病等癌症、成功接受骨髓或干细胞移植是“治愈”背后共同的关键词，也揭示了为何通过此种方法实现“治愈”如此之难。

与另一个转录因子，白血病/淋巴瘤相关因子（LRF）（7）一起，这通常会抑制HBG1和HBG2的表达。

NAT10抑制剂尤其对复发难治型急性髓系白血病展示出很好的抑制作用。

5年前，该患者因急性髓性白血病接受骨髓移植手术，移植治疗后不仅白血病被治好了，体内也没有再出现HIV-1感染。

研究团队发现，急性髓系白血病患者的骨髓单核细胞中，NAT10水平显著高于健康对照组和骨髓增生异常综合症患者，并且NAT10的表达特异性地在携带MLLr或FLT3-ITD突变的复发难治型急性髓系白血病中升高，表明NAT10可能在复发难治型急性髓系白血病中具有重要作用。

基于这些结果，研究人员提出ePC策略可以在急性白血病和其他治疗半衰期有限或浆细胞局部递送可以提高治疗效果的疾病患者中增加双特异性的功能半衰期。

研究团队发现，急性髓系白血病患者的骨髓单核细胞中，NAT10水平显著高于健康对照组和骨髓增生异常综合症患者，并且NAT10的表达特异性地在携带MLLr或FLT3-ITD突变的复发难治型急性髓系白血病中升高，表明NAT10可能在复发难治型急性髓系白血病中具有重要作用。

此外，NAT10的缺失降低了白血病干细胞的克隆形成能力，表明其对维持白血病干细胞自我更新具有至关重要的作用。

论文共同通讯作者黄慧琳表示，该研究还鉴定了NAT10的小分子抑制剂，发现其能针对白血病细胞的丝氨酸代谢脆弱性有效清除白血病细胞，为克服复发难治型急性髓系白血病的治疗提供了新靶点及理论依据。

因此，探究复发难治型急性髓系白血病的发病机制，寻找潜在治疗靶点具有重要临床意义。

急性髓系白血病具有高度异质性，患者往往具有不同的遗传背景和临床特征，其中，携带MLL基因重排（MLLr）或FLT3-ITD突变的急性髓系白血病患者具有治疗反应差、易复发、预后不良等特征。

通过靶向NAT10，有望克服复发难治型急性髓系白血病的治疗难题，为患者带来新的希望。

对于这个曾经最凶险的白血病亚型，西医专家最先发现了有极大缓解作用的全反式维甲酸，中医的智慧贡献了有效的砷剂。

Nurix主要产品包括一种以CBL-B为靶点的抑制剂（用于治疗肿瘤）和一种以BTK为靶点的嵌合靶向分子药物（用于治疗白血病），还有一种以E3连接酶为靶点的抑制剂（用于治疗肿瘤）。

NAT10抑制剂尤其对复发难治型急性髓系白血病展示出很好的抑制作用。

在7月被诊断为白血病后，KatsuoSaito决定不进行治疗，选择最基本的姑息治疗。

近日，吉林大学第三医院教授陈芳芳团队系统性研究了六种精确表征的葡聚糖涂层氧化铁纳米材料，并探讨了它们蛋白冠形成与免疫激活的完整过程，以及在急性髓系白血病L模型中的免疫治疗效果。

该研究不仅揭示了RNA乙酰化在白血病中的作用机制，还为临床治疗提供了新的靶点和策略。

缬氨酸，作为一种必需的支链氨基酸，在蛋白质合成、神经行为、白血病进展中发挥着重要的作用。

原来，他在去年末就已经感觉身体不太好，2024年2月11日被明确诊断为急性髓系白血病(m0复发难治型)并伴有严重肺炎，2月12日住进重庆市陆军军医大学第一附属医院进行治疗，化疗期间反复发烧和双肺感染，病情未缓解反而越来越严重。

原来，他在去年末就已经感觉身体不太好，2024年2月11日（龙年初二）被明确诊断为急性髓系白血病(m0复发难治型)并伴有严重肺炎，2月12日住进重庆市陆军军医大学第一附属医院进行治疗，化疗期间反复发烧和双肺感染，病情未缓解反而越来越严重。

4月30日记者获悉，浙江大学医学院附属第一医院、良渚实验室教授黄河团队面向白血病治疗，设计了一种全新的CAR-T细胞治疗序贯异基因造血干细胞移植一体化方案。