定价超百万！抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何？
图/图虫创意
近日，一款肿瘤免疫疗法——CAR-T细胞疗法“火”了起来。
据报道，2019年7月陈女士被确诊为淋巴瘤。今年6-8月期间，她在接受上海瑞金医院副院长、血液科教授赵维莅团队的CAR-T细胞治疗后，症状完全得到缓解，实现癌细胞的“清除”，并于8月底出院。
一石激起千层浪，此消息很快引爆了整个医药圈，CAR-T疗法也被看作根治癌症的希望。然而，高昂的治疗费用还是给不少人浇了盆冷水。
陈女士使用的这款CAR-T疗法是复星凯特6月份获批的阿基仑赛注射液，据网传的药品销售订单显示，这款药的零售价为120万元/袋（约68ml）。
“天价抗癌药为什么贵？”“120万治疗癌症值不值”……一时间，多个相关话题窜上热搜，CAR-T细胞疗法也因此被带入公众视野。
血液瘤疗效显著
肿瘤，尤其是恶性肿瘤（俗称癌症）的治疗一直是世界性难题，如何精准、有效治疗是医学界长期以来的探索重点。继传统的手术、放疗、化疗之后，免疫治疗被认为是未来最有希望的主攻手段之一，已成为第４种肿瘤治疗方法。
作为一种新型、精准靶向疗法，CAR-T细胞疗法则是免疫治疗中“明星疗法”，尤其在治疗血液恶性肿瘤上有着很好的效果。
CAR-T细胞疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其中，CAR（即肿瘤嵌合抗原受体）的作用是定位导航，T细胞是人体免疫系统的守卫者，相当于“警察”。
简单来讲，就是先从患者身上提取出T细胞，之后通过基因工程技术激活 T细胞 ，并装上CAR，把普通T细胞变身CAR-T细胞（可专门识别肿瘤细胞），再将改造后的T细胞回输到患者体内，发挥杀伤癌细胞的作用。
2012年，急性淋巴性白血病女孩艾米莉通过CAR-T 细胞治疗后实现“治愈”，至今已经无癌生存9年，她是全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童。2013年，《科学》杂志（Science）将CAR-T细胞疗法评为全球十大科技突破之首。
而近期CAR-T细胞疗法在国内被推至万众瞩目的焦点，则是由于陈女士在接受国内首款获批的CAR-T产品阿基仑赛注射液治疗后，实现了癌细胞的“清除”，达到完全缓解的状态。这让人们看到了攻克癌症的希望。
复星凯特创始人、公司原总裁王立群在接受中国新闻周刊采访时表示，陈女士的案例之所以如此受关注，在于她是中国第一位使用商业化获批的CAR-T产品的患者，且达到了完全缓解的状态。
不过王立群也强调，“不要误解‘完全缓解’这个概念，目前只是出院时检查不到任何肿瘤细胞，但这种状态能维持多久，还会不会复发，现在并无定论，仍需持续关注陈女士后续的随访。”
一名长期从事CAR-T研究工作的医学人士则告诉中国新闻周刊，临床上所说的血液肿瘤的“完全缓解”不等于完全治愈。医学上的“完全缓解”包括两层含义：一是肿瘤相关临床症状完全消失；二是通过血液学、穿刺等检查项目确认患者体内没有残余癌细胞及代谢生物标志物。
在他看来，并不是每位患者经过CAR-T治疗后，都会达到完全治愈，有的患者即使达到“完全缓解”，几个月后也有可能复发。
尽管存在复发风险，但不可否认，相较于其他免疫疗法，CAR-T治疗仍然具有十分可观的效果。
今天6月以来，国内已上市两款CAR-T产品，包括复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）。这两款产品均引进国际已上市的CAR-T产品技术，获批适应症都是用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
据复星凯特和药明巨诺的官网介绍，奕凯达的最佳总缓解率（ORR）达到79.2%，相关数据显示客观缓解率83%、完全缓解率58%，4年总生存率达44%；接受倍诺达的治疗，在58例可评估有效性的患者中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。
华中科技大学附属同济医院血液科主任周剑峰教授表示，在之前进行的CAR-T疗法临床试验中，很多患者的治疗效果都非常不错。白血病、B细胞淋巴瘤这两种疾病的缓解率大幅提高，其中前者的缓解率超过90%，后者则超过80%。对于那些复发难治的淋巴瘤患者而言，在临床试验中接受CAR-T治疗后，接近一半的人群能实现长期生存。