基因治疗技术

基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

但AAV这辆小车的运载容量有限，最多只能递送的基因组长度是4.7kb，也就是约4700个碱基对，众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病基因治疗技术的开发。

的新型基因治疗策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

的新型基因治疗策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

但AAV这辆小车的运载容量有限，最多只能递送的基因组长度是4.7kb，也就是约4700个碱基对，众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病基因治疗技术的开发。

记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。