基因治疗

基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

基因治疗是疾病干预方法开发的重要前沿方向，而使用递送载体如AAV等，实现治疗基因的高效递送是基因治疗的关键挑战之一。

助力基因治疗研究与转化

的新型基因治疗策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

但AAV这辆小车的运载容量有限，最多只能递送的基因组长度是4.7kb，也就是约4700个碱基对，众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病基因治疗技术的开发。

近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。

的新型基因治疗策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

基因治疗主要通过特定载体将治疗性基因“

基因治疗是疾病干预方法开发的重要前沿方向，而使用递送载体如AAV等，实现治疗基因的高效递送是基因治疗的关键挑战之一。

的新型基因治疗策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。

此外，基于调节“介导疼痛厌恶”的神经元活动的基因治疗策略，可能复制扣带切开术的效果，而无需进行侵入性和永久性的手术。

基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

基因治疗是疾病干预方法开发的重要前沿方向，而使用递送载体如AAV等，实现治疗基因的高效递送是基因治疗的关键挑战之一。