遗传病

上海交通大学医学院附属第六人民医院教授张长青团队与合作者发现，基因ANK1、EPB41的罕见变异，与激素性股骨头坏死发病密切关联，拓展了激素性股骨头坏死的遗传病因学说，为早期识别、预警激素性股骨头坏死高风险个体，预防和降低激素性股骨头坏死发生奠定了理论基础，为未来形成筛诊靶标、激素个性化治疗决策提供了潜在实践方向。

综上所述，该研究开发的QuadPE系统突破了传统基因组插入技术在效率、长度及细胞周期依赖性方面的瓶颈，实现了无需外源整合酶参与的可编程基因写入，在多种细胞类型中均展现出高效的编辑性能，且几乎无脱靶效应，对高度异质性的遗传病提供了一种更具普适性的治疗策略。

CRISPR技术将拓展至更多遗传病治疗；

综上所述，该研究开发的QuadPE系统突破了传统基因组插入技术在效率、长度及细胞周期依赖性方面的瓶颈，实现了无需外源整合酶参与的可编程基因写入，在多种细胞类型中均展现出高效的编辑性能，且几乎无脱靶效应，对高度异质性的遗传病提供了一种更具普适性的治疗策略。