补体

近期，第三届补体日学术大会期间，新华网邀请华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、血液病学研究所所长胡豫，中华医学会肾脏病学分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾脏内科主任丁小强，复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波，北京协和医院肾内科主任、罕见病创新发展研究院副院长陈丽萌四位专家，聚焦补体领域的科学发现和临床应用，探讨如何助力补体相关疾病患者获得更早诊断、更规范治疗和更长期的疾病获益。

近年，越来越多的疾病被发现与补体系统相关。

一方面，可以通过补体相关检测发现补体系统异常，为临床诊断、疾病分型和治疗决策提供依据；

随着对补体系统与各类疾病关联认识的加深，越来越多的临床专家和研究人员投身这一领域，在缩短补体相关罕见病的诊断、治疗时间，减少罕见病急重症的发病率、死亡率等方面不断突破。

从补体机制的深入解析，到靶向药物、人工智能、数字化随访等创新技术的持续应用，再到多学科协作与质控体系的不断完善，补体相关罕见病诊疗正在从“看见疾病”走向“精准干预”、从“短期控制”迈向“长期获益”。

目前国家罕见病质控中心主任张抒扬教授已经牵头制定了包括aHUS等补体相关疾病在内的七个单病种质控标准，并在全国质控网落地，打破了学科壁垒，串联起多学科诊疗资源，将罕见病规范化诊断、全流程治疗纳入质控管理范畴。

PNH的病理生理环节都与补体活化所导致的内皮、脏器的损伤密切关联，所以通过补体活化抑制剂就可能终止这个病理生理过程。

随着针对补体活化的抑制剂的药品被研发出来，能够使病情长期处在稳定状态，从而改变患者后期的生活质量。

不仅PNH等血液疾病与补体的活化相关，临床上移植以后的微血管病变、各种血栓事件、微血栓事件也可能存在不同程度的补体活化。

在血液领域，仍然有很多问题需要进一步研究，比如如何判断补体的活化及程度？

解码补体机制和靶点探索罕见病创新诊疗路径2026-09-0317:57:41

从对症控制到靶向干预，补体机制重塑罕见病治疗模式

”丁小强表示，补体抑制剂通常起效较快，有助于及时控制疾病活动、保护肾功能；

因此将来如何拓宽补体抑制剂的适应症，充分发挥其功能也值得探索。

在精准分层的基础上，各种类型的补体抑制剂还在不断开发当中，除了C5靶点的抑制剂，还有C3抑制剂、B因子抑制剂，未来会有更加精准的、按层级划分的抑制剂来优化治疗方案。

丁小强举例，aHUS是一种以补体异常激活为核心机制的血栓性微血管病，早期筛查和准确诊断是及时启动针对性治疗、改善患者预后的关键。

从对症控制到靶向干预，补体机制重塑罕见病治疗模式

近期，第三届补体日学术大会期间，新华网邀请华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、血液病学研究所所长胡豫，中华医学会肾脏病学分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾脏内科主任丁小强，复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波，北京协和医院肾内科主任、罕见病创新发展研究院副院长陈丽萌四位专家，聚焦补体领域的科学发现和临床应用，探讨如何助力补体相关疾病患者获得更早诊断、更规范治疗和更长期的疾病获益。

“补体异常激活是aHUS等多种补体介导性疾病的核心发病机制，因此，针对补体通路进行干预更具针对性，相当于肿瘤治疗中的靶向治疗。

一方面，可以通过补体相关检测发现补体系统异常，为临床诊断、疾病分型和治疗决策提供依据；

随着对补体系统与各类疾病关联认识的加深，越来越多的临床专家和研究人员投身这一领域，在缩短补体相关罕见病的诊断、治疗时间，减少罕见病急重症的发病率、死亡率等方面不断突破。

PNH的病理生理环节都与补体活化所导致的内皮、脏器的损伤密切关联，所以通过补体活化抑制剂就可能终止这个病理生理过程。

随着针对补体活化的抑制剂的药品被研发出来，能够使病情长期处在稳定状态，从而改变患者后期的生活质量。

”丁小强表示，补体抑制剂通常起效较快，有助于及时控制疾病活动、保护肾功能；

因此将来如何拓宽补体抑制剂的适应症，充分发挥其功能也值得探索。

在精准分层的基础上，各种类型的补体抑制剂还在不断开发当中，除了C5靶点的抑制剂，还有C3抑制剂、B因子抑制剂，未来会有更加精准的、按层级划分的抑制剂来优化治疗方案。

随着对补体系统与各类疾病关联认识的加深，越来越多的临床专家和研究人员投身这一领域，在缩短补体相关罕见病的诊断、治疗时间，减少罕见病急重症的发病率、死亡率等方面不断突破。

近期，第三届补体日学术大会期间，新华网邀请华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、血液病学研究所所长胡豫，中华医学会肾脏病学分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾脏内科主任丁小强，复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波，北京协和医院肾内科主任、罕见病创新发展研究院副院长陈丽萌四位专家，聚焦补体领域的科学发现和临床应用，探讨如何助力补体相关疾病患者获得更早诊断、更规范治疗和更长期的疾病获益。

在精准分层的基础上，各种类型的补体抑制剂还在不断开发当中，除了C5靶点的抑制剂，还有C3抑制剂、B因子抑制剂，未来会有更加精准的、按层级划分的抑制剂来优化治疗方案。