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治疗手段

效果

罕见病疾病负担沉重，未满足需求依然巨大：在已知的罕见病中，拥有有效治疗手段的还不到一成，不少患者仍要经历漫长而复杂的确诊过程。

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新的治疗手段能够改善患者的治疗结局和生活质量，甚至带来改变人生的机会。

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影响

新的治疗手段能够改善患者的治疗结局和生活质量，甚至带来改变人生的机会。

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