基因治疗

除此之外，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织来自中国、西班牙、英国、美国、韩国和德国的46位专家，制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识，为推动基因治疗领域的全球标准化发展提供规范框架。

这不仅是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，更覆盖目前全球报道中最小至最大年龄（9个月~32岁）的患者，为先天性耳聋的治疗打开全新局面，是中国从创新研发到临床应用的典范。

舒易来说，此次不仅证实AAV-hOTOF基因治疗的长期有效性与安全性，更将适用人群从儿童扩展到婴幼儿和成人，发现判断疗效的生物标志物，为千千万万先天性耳聋家庭带来“听见世界”的希望。

除此之外，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织来自中国、西班牙、英国、美国、韩国和德国的46位专家，制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识，为推动基因治疗领域的全球标准化发展提供规范框架。

2022年率先开展全球首个先天性耳聋基因治疗的临床试验，使耳聋患者恢复听力、言语和声源定位能力。

为突破这一瓶颈，舒易来、李华伟教授团队通过多年努力攻克了一系列关键技术难题，研发出安全有效的OTOF基因治疗药物体系，给药方式是通过一次耳部注射，将基因治疗药物递送到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白。

罗敏敏分享的3项探索，让人们看到了基因治疗为治疗重大脑疾病带来的广阔前景。

近日，在北京市卫生健康委主办的2026年北京医学科技创新院士、北京学者“领航”系列讲座第四期活动上，北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏以3个鲜活临床案例，展现了基因治疗正以全新生命科学视角打破重大脑疾病的治疗天花板。

”罗敏敏介绍，大脑前扣带回是调控疼痛情绪的核心脑区，基因治疗可精准靶向该区域，从神经环路层面抑制疼痛情绪。

”罗敏敏介绍，基因治疗有3种路径，分别为矫正或替换受损基因、补充缺失的正常基因、抑制清除多余的致病基因。

近日，在北京市卫生健康委主办的2026年北京医学科技创新院士、北京学者“领航”系列讲座第四期活动上，北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏以3个鲜活临床案例，展现了基因治疗正以全新生命科学视角打破重大脑疾病的治疗天花板。

这时就需要借助一台安全的‘小推车’，把修复屋子所需的基因‘物资’精准送进屋内，这便是基因治疗——通过载体将正常基因递送到目标细胞，改变细胞的基因表达，从而取得治疗效果。

罗敏敏潜心探索的基因治疗，便是当下的前沿领域。