凝血因子
分类
疾病
由张磊、杨仁池团队领衔,联合上海交通大学等共同完成的“血小板及凝血因子疾病的发病机制及诊疗技术的转化研究”项目,荣获2025年中华医学科技奖医学科学技术奖一等奖。
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水平
试验共纳入10名血友病B患者,在平均随访58周后,患者的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。
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抗体
部分患者还会在输注后产生凝血因子抗体,导致治疗无效。
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效果
试验共纳入10名血友病B患者,在平均随访58周后,患者的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。
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2022年,在围手术期未接受任何凝血因子药物治疗的情况下,该患者成功接受了右膝全膝关节置换术。
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血友病是一种凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病,长期静脉输注凝血因子是主要治疗手段。
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部分患者还会在输注后产生凝血因子抗体,导致治疗无效。
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张磊说:“从理论上说,通过基因治疗,用正常基因替代有缺陷的基因,血友病患者体内就可以正确表达凝血因子,修复凝血功能,实现彻底治愈。
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影响
由于凝血因子在体内有代谢期,需要一周输注2~3次,大部分患者需终身、反复输注,不但每年耗费二三十万元的治疗费用,而且生活质量极差。
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其它
凝血因子缺乏患者主要依靠输入血浆获得凝血因子,但血源性凝血因子和重组凝血因子都非常匮乏。
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