给药

新研究证实耳聋基因治疗序贯再给药安全有效

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授舒易来团队联合李华伟、陈兵团队，系统评估了预存中和抗体下，腺相关病毒（AAV）介导的耳聋基因治疗对侧耳序贯再给药安全性与有效性的研究，为先天性耳聋标准化双侧序贯治疗体系奠定了重要的基础研究和临床证据。

疗效方面，再给药侧耳的平均ABR阈值从基线>95dB分别改善至第26周的43dB、63dB、80dB和53dB；

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授舒易来团队联合李华伟、陈兵团队，系统评估了预存中和抗体下，腺相关病毒（AAV）介导的耳聋基因治疗对侧耳序贯再给药安全性与有效性的研究，为先天性耳聋标准化双侧序贯治疗体系奠定了重要的基础研究和临床证据。

但AAV首次给药后，机体免疫系统会识别其衣壳并诱导产生抗AAV中和抗体（NAbs），大幅抑制外源治疗基因的转导效率，显著削弱二次给药的治疗获益。

这一发现突破了AAV介导的基因治疗重复给药的核心障碍，将先天性耳聋AAV基因治疗的临床干预体系从单一单侧给药、同步双耳给药拓展至双侧序贯给药新模式，构建了“

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授舒易来团队联合李华伟、陈兵团队，系统评估了预存中和抗体下，腺相关病毒（AAV）介导的耳聋基因治疗对侧耳序贯再给药安全性与有效性的研究，为先天性耳聋标准化双侧序贯治疗体系奠定了重要的基础研究和临床证据。

但AAV首次给药后，机体免疫系统会识别其衣壳并诱导产生抗AAV中和抗体（NAbs），大幅抑制外源治疗基因的转导效率，显著削弱二次给药的治疗获益。

这一发现突破了AAV介导的基因治疗重复给药的核心障碍，将先天性耳聋AAV基因治疗的临床干预体系从单一单侧给药、同步双耳给药拓展至双侧序贯给药新模式，构建了“