DA-NPC
分类
移植
DA-NPC移植作为最具临床转化潜力的细胞替代策略,亟须在高度模拟人类病理的动物模型中验证其应用可行性。
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一体化技术平台,在帕金森病食蟹猴模型中完成长达18个月的系统性验证:LRRK2突变患者来源的自体DA-NPC移植具有长期安全性和有效性;
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效果
该研究通过为期18个月的非人灵长类对照实验,系统验证了基于LRRK2致病突变帕金森病患者自体诱导多能干细胞(iPSC)分化的多巴胺能前体细胞(DA-NPC)移植治疗帕金森病猴的安全性与长期有效性,为遗传性帕金森病的自体干细胞疗法提供了关键临床前证据。
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