北医三院李海燕：我国药物临床试验总量居全球首位新兴赛道跻身第一梯队

来源：新华网

新华网北京7月28日电（吴起龙）7月18日，以“向新而行 向实而生”为主题的首届医药协同创新大会在北京中关村国际创新中心开幕。会议期间，北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕接受新华网专访，她从一线实践视角，对中国创新药临床研究的发展阶段、技术赋能方向与行业共性问题作出专业解读。

“过去十年是我国药监改革的十年，也是创新药临床研究快速发展的十年。”李海燕说，中国创新药产业正从跟跑、并跑逐步向领跑迈进，“从临床试验总量看我们已是全球第一，在ADC、细胞治疗等多个新兴赛道，我们已经处于全球第一梯队。”

临床研究量质并进 新兴赛道领跑优势显现

在李海燕看来，中国创新药临床研究的发展成果首先体现在规模体量上。据国家药监局药品审评中心发布的2025年临床试验总体报告显示，我国年度临床试验总数首次突破5000项，连续多年位居全球第一，庞大的临床研究体量为产业创新积累了丰富的实践经验。

在创新质量层面，源头创新的突破同样值得关注。李海燕援引行业数据介绍，当前全球首创新药研发中，美国占比约38%，中国占比约34%，整体规模已与美国接近。她同时表示，我国全新靶点创新药在其中占比约7%，多数仍为靶点组合类创新，真正的源头突破仍有较大发展空间。

“我们的后劲很足，未来5年内全新靶点创新药有望迎来爆发。”李海燕判断，过去多年我国在基础科研领域的持续投入正在逐步兑现成果，基础研究的突破将为首创新药研发提供坚实支撑。

从细分赛道看，我国在多个前沿领域已形成全球领先优势。她指出，ADC药物研发我国居全球第一，相关海外授权数量占比突出；细胞治疗与基因治疗的研究体量同样位居全球首位，临床经验持续积累，整体处于全球第一梯队；此外，小核酸药物等新一代技术领域，我国研发进展也处于全球较快水平。

与此同时，中国临床试验数据的国际认可度也在同步提升。李海燕表示，自2015年药监改革启动以来，我国临床研究质量体系不断完善，临床试验数据已获得全球行业的广泛认可。近年来国产创新药海外授权数量连创新高，其中绝大部分授权项目的早期临床数据均来自中国本土研究。

数字化技术赋能研发 虚拟临床仍处探索起步期

随着AI与数字化技术向医药领域渗透，技术赋能临床试验提速增效成为行业焦点。李海燕表示，AI赋能药物研发已讨论多年，其中临床前阶段的应用最为成熟，包括靶点发现、化合物筛选等环节，我国在该领域已走在前列，具备研发周期短、成本低的优势。

进入临床试验阶段，AI与数字化技术的应用同样前景广阔。她认为，我国临床研究领域的数字化赋能同样处于全球第一梯队，但临床研究的复杂度远高于临床前环节，AI技术的融入不仅是工具升级，更将逐步改变药物研发的整体范式。

在她看来，AI技术真正落地赋能临床新药开发，需要突破三重挑战。“一是数据可靠性，AI生成的数据、输入AI环节的数据是否真实可靠；二是算力支撑，临床数据来源复杂、体量庞大，需要足够的算力保障；三是监管接纳，监管层面能否认可AI生成的证据用于新药评价。”李海燕强调，三者同等重要，只有数据可靠、算力稳定、证据充分，监管部门才能基于此评价药物的有效性与安全性，技术才能真正惠及患者。

针对备受关注的虚拟临床试验，李海燕表示，虚拟临床试验在全球范围内均处于起步阶段，目前尚无法准确量化其能缩短多少研发周期、节约多少研发成本。在她看来，经典的虚拟临床试验是指在开展真实人体临床试验前，通过计算机模拟虚拟人群，初步验证药物效果、不同剂量的差异，筛选精准的目标人群。

“这是多方协作的系统工程，不是单一团队能完成的。”李海燕介绍，虚拟临床试验需要多类团队协同，包括提供自然病程与历史数据的大队列研究团队、前瞻性临床研究团队、AI算法团队，以及统计学、方法学研究团队等。尽管距离规模化落地临床阶段仍有距离，但她明确表示，虚拟临床试验是行业发展的方向。

种族用药差异需科学验证 剂量调整遵循临床逻辑

针对东西方人群差异与用药适配性问题，李海燕表示，这是全球新药研发的经典命题，ICH E5指南对此已有明确的监管评价体系，核心是回答不同种族人群使用相同剂量时，疗效与不良反应是否一致的问题。

她解释，种族用药差异的来源可分为内因与外因两类：内因包括人群的代谢酶特征等生理差异；外因则包括医疗实践差异、医生处方习惯、合并用药情况、饮食与生活习惯等。以中国人群为例，中药的使用、饮食习惯与西方的差异等，都属于可能影响药物作用的外部因素。

“内因与外因的综合作用，理论上可能导致不同种族的适用剂量存在差异，这也是新药报批时必须用数据回答的问题。”李海燕强调，从已上市药物的实际情况来看，因种族差异需要调整剂量的情况很少，全球范围内均是如此。只有安全窗较窄——即有效剂量与毒性剂量非常接近的特殊药物，才可能因体重、代谢酶差异需要调整剂量，这类情况在临床中占比很低。

针对体重差异带来的剂量疑问，她解释称，药物剂量设计有两种常见逻辑：对于治疗窗宽的药物，固定剂量即可覆盖绝大多数人群的安全有效范围，且固定剂量在临床使用中更便捷，便于医生处方与患者使用，因此多数药物采用固定剂量设计；对于治疗窗窄、安全性要求高的药物，则会采用按体重给药的方式。体重因素是新药上市前研究的常规考量因素，剂量设计均有充分的临床数据支撑。

对于减肥药物人群差异问题，李海燕认为，当前主流的GLP-1受体激动剂类减肥药物，普遍采用从小剂量逐步递增的滴定方案，是个性化治疗模式，从已获批药物的数据来看，不同种族之间并未出现剂量差异。至于脂肪分布差异的影响，药物在获批前均会完成定量研究，明确其对皮下脂肪、内脏脂肪以及肌肉量的具体作用，相关结论均有严谨的临床试验数据支撑。

“中国医药创新向高质量进阶是一场长期的系统性工程，既需要临床研究能力的持续打磨，也需要技术工具的创新突破与监管体系的协同完善。”李海燕说，随着产业各方协同发力，我国创新药的全球竞争力将持续提升，更多本土研发成果将更快惠及广大患者。

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