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疑难病

效果

基因编辑、基因治疗等前沿技术为相关疑难病例提供了新的治疗方向。

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临床常用药物多数核心知识产权归属国外，儿童血液肿瘤等疑难病特效药长期受专利保护，国内用药难、药价高、可及性不足；

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影响

基因编辑、基因治疗等前沿技术为相关疑难病例提供了新的治疗方向。

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