患者

90%的患者治疗后成功恢复听力

作为评估耳蜗外毛细胞功能的重要指标，给药前在更多频率引出DPOAE反应的患者，治疗后听力恢复效果更优。

第一，未成年患者治疗有效率以及效果比成人更显著，尤其是0.5~3岁低龄患儿。

2022年率先开展全球首个先天性耳聋基因治疗的临床试验，使耳聋患者恢复听力、言语和声源定位能力。

在长达2.5年的持续跟踪中，团队系统观察了患者听力恢复、言语能力及治疗安全性，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律。

长期随访达2.5年的患者中，100%有效患者的听力水平恢复到能听清日常交谈，57%可识别图书馆级别的轻微背景音，43%能听见耳语。

3名20岁以上的成人患者中，2人听力明显改善：32岁患者在接受基因治疗后，在1年随访时ABR听力阈值相比给药前改善了27dBnHL；

90%的患者治疗后成功恢复听力

临床数据显示，90%的患者在治疗后成功恢复听力，并且听力水平呈现持续、稳定的提升趋势。

作为评估耳蜗外毛细胞功能的重要指标，给药前在更多频率引出DPOAE反应的患者，治疗后听力恢复效果更优。

在长达2.5年的持续跟踪中，团队系统观察了患者听力恢复、言语能力及治疗安全性，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律。

尤其在嘈杂环境中，患者的言语识别能力进一步改善，结合听力恢复的纵向规律，证实基因治疗能持续优化患者在复杂听觉环境中的言语识别能力，这一优势让患者能更好地融入日常社交、学习和生活场景，真正实现“享有自然听觉”。

患者听觉脑干反应（ABR）的平均阈值从给药前的>97dBnHL逐步改善至治疗后2.5年时的42dBnHL，多频稳态诱发电位（ASSR）阈值从给药前的>96dBnHL改善至2.5年时的44dBnHL，行为测听阈值从给药前的>96dBHL改善至2.5年时的37dBHL。

第一，未成年患者治疗有效率以及效果比成人更显著，尤其是0.5~3岁低龄患儿。

这不仅是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，更覆盖目前全球报道中最小至最大年龄（9个月~32岁）的患者，为先天性耳聋的治疗打开全新局面，是中国从创新研发到临床应用的典范。

尤其在嘈杂环境中，患者的言语识别能力进一步改善，结合听力恢复的纵向规律，证实基因治疗能持续优化患者在复杂听觉环境中的言语识别能力，这一优势让患者能更好地融入日常社交、学习和生活场景，真正实现“享有自然听觉”。

这不仅是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，更覆盖目前全球报道中最小至最大年龄（9个月~32岁）的患者，为先天性耳聋的治疗打开全新局面，是中国从创新研发到临床应用的典范。

患者听觉脑干反应（ABR）的平均阈值从给药前的>97dBnHL逐步改善至治疗后2.5年时的42dBnHL，多频稳态诱发电位（ASSR）阈值从给药前的>96dBnHL改善至2.5年时的44dBnHL，行为测听阈值从给药前的>96dBHL改善至2.5年时的37dBHL。

长期随访达2.5年的患者中，100%有效患者的听力水平恢复到能听清日常交谈，57%可识别图书馆级别的轻微背景音，43%能听见耳语。