儿科药学服务发展正当时
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儿童健康是全民健康的重要基石,儿科药学服务是保障儿童用药安全、有效、可及的关键支撑。日前,国家卫生健康委等八部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》(以下简称《实施意见》),以全链条、系统化、协同化政策设计,锚定儿童用药研发、生产、供应、支付、评价、服务全流程堵点,为儿科药学服务高质量发展提供顶层指引。
□国家儿童医学中心主任、首都医科大学附属北京儿童医院院长 倪鑫
用好、用对、用安全
系统推进儿科药学服务的根本初衷,在于保障儿童用药安全、有效、可及与合理。儿童器官功能尚未成熟,药物代谢个体差异极大,用药安全风险远高于成人。打破“儿童是小成人”的认知误区,构建适配儿童生理特点、疾病谱与用药需求的专业化药学服务体系,实现从“有药可用”向“用好药、用对药、安全用药”转变,是筑牢儿童健康根基的必然选择。
当前,最突出、最亟待解决的痛点集中在五个方面。供给端,儿童专用药稀缺,适宜剂型规格不足,小剂量、多规格药品研发生产动力不足,临床只能拆分成人药片、稀释成人制剂,精准度差,罕见病儿童用药更是“一药难求”。信息端,大量已上市药品说明书中儿童用药信息缺失,缺乏儿童适应证、用法用量和安全性数据,“儿童酌减”等模糊表述泛滥,“超说明书用药”屡见不鲜,医患双方均承担巨大风险。服务端,儿科药师数量不足、能力不均,服务多局限于药品调剂,基层医疗卫生机构少有专职儿科药师,不合理用药仍较频发。体系端,儿童用药涉及研发、审评、采购、支付、使用等多环节,政策碎片化,缺乏全国统一的儿童用药数据库、临床综合评价体系与服务规范,服务质量参差不齐。保障端,基层儿童用药配备不全,罕见病、重大疾病用药支付压力大,集采中儿童用药价格优势不明显,供应稳定性有待提高。这些痛点相互交织,成为儿童健康与儿科医疗高质量发展的瓶颈,也是系统推进儿科药学服务,推动《实施意见》出台的现实动因。
服务更可及、更合理
经过十余年系统推进,我国儿科药学服务已实现四大跨越。从“被动调剂”向“主动服务”跨越:药师深度参与诊疗全流程;从“经验用药”向“精准用药”跨越,数据支撑与临床综合评价体系日趋完善;从“城市集中”向“城乡覆盖”跨越,基层服务能力显著提升;从“部门分散”向“协同共治”跨越,全链条保障体系初步成型。当前,已形成国家引领、中心辐射、区域协同、基层落地的发展格局,服务标准化、专业化、智能化水平持续提升。
在提升可及性与合理性方面,一系列标志性进展与特色模式加快落地。政策体系上,以《实施意见》为核心,以药品管理法、国家基本药物制度、医保政策等为支持,构建全链条政策矩阵,儿童用药从行业问题上升为国家战略。供给保障上,累计发布5批144个品种鼓励研发申报儿童药品清单,30余个品种获批上市,其中10余个为罕见病用药;完善两级储备与短缺监测机制,小品种药(短缺药)集中生产基地扩容;集采实行儿童专用药单独分组,优化差比价规则,保障企业生产动力。
服务模式创新形成可复制推广的特色范式。国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院构建全流程药学监护模式,建立“处方前置审核—联合查房—个体化给药—用药教育—随访管理”全链条服务,覆盖新生儿、重症、肿瘤、罕见病等重点人群,不合理用药发生率显著下降。专科化药学门诊模式打造“1个中心﹢N个专科”药学门诊,覆盖呼吸、神经、血液、内分泌等领域,提供精准用药指导,提升患儿依从性。医联体协同服务模式推动三级医院药师下沉基层,开展处方集中审核、远程用药指导与人才联合培养,缩小城乡差距。中西医协同模式构建儿童中成药临床综合评价体系,发布真实世界研究指南,形成中西药互补的服务格局。
技术支撑与人才梯队建设持续夯实。全国儿童用药数据库已建成,国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院多学科临床综合评价团队完成哮喘、白血病等重点疾病多中心评价,评价结果用于院内目录遴选与处方管理;智慧药学系统实现剂量核算、禁忌证预警、处方审核智能化。
从“幕后”走向“台前”
《实施意见》以“强服务”为核心,推动儿科药师从药品调剂师向五大核心角色转型,重构其职业价值。一是用药安全守护者,负责处方审核、风险预警和不良反应监测,筑牢安全防线。二是临床诊疗参与者,深度参与联合查房、会诊和方案制定,成为临床团队不可或缺的核心成员。三是精准用药指导者,针对不同年龄和疾病患儿,提供个体化给药、用药教育与依从性管理。四是政策标准推动者,参与儿童用药研发、评价、说明书修订等,为政策制定提供专业支撑。五是健康科普传播者,面向家长和基层普及科学用药知识,构建社会共治格局。这一转型让儿科药师从“辅助岗位”升级为“核心专业岗位”,职业价值与社会认可度全面提升。
儿童专科医院药学部门亦须完成理念与功能的双重转型。理念上,从“以药品为中心”转向“以患儿为中心”,摒弃重调剂、轻服务的思维;从“院内服务”转向“全周期服务”,覆盖院前指导、院中监护与院后管理;从“单一调剂”转向“多维度赋能”,兼顾供应保障、临床支持、科研创新与科普宣传。功能转型则体现在四个方面。供应保障从“保可得”向“保精准”转型,建立短缺预警与动态调整机制,规范儿科制剂研发与调剂;临床服务从“被动调配”向“主动监护”转型,开设专科药学门诊,推行驻科药师制度,建立处方集中审核与点评机制,并将结果与绩效挂钩;技术支撑从“经验依赖”向“数据驱动”转型,建设智慧药学平台,整合用药数据、基因检测与真实世界研究数据,参与临床综合评价与说明书修订;辐射引领从“院内服务”向“区域赋能”转型,依托医联体开展基层培训、远程指导和处方审核,输出技术规范与服务标准,引领全国同质化发展。
精准普惠 协同保障
面向健康中国2030目标与公立医院高质量发展要求,未来儿科药学服务将锚定精准化、标准化、智能化、普惠化、协同化五大目标,构建全球领先、中国特色、儿童友好的服务体系,让每一位儿童都享有安全、有效、便捷、经济的药学服务。
实现这一蓝图,需在四大领域进行战略性布局。人才培养上,构建“院校教育—规范化培训—继续教育”一体化培养模式,《实施意见》提出“优化临床药师职称晋升和绩效考核体系,探索在卫生专业技术资格有关考试中增加儿童用药相关内容”,国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院打造国家级培训基地,培养领军人才、骨干人才和基层师资。智慧药学上,建设全国儿童用药大数据平台,推广处方自动审核、剂量精准核算与不良反应智能预警系统,应用基因检测和人工智能技术实现个体化给药与风险预判。多学科协作上,推行“医药协同”诊疗模式,药师深度参与多学科会诊,搭建“临床﹢药学﹢方法学﹢信息”多学科评价平台,联动企业与监管部门推动研发成果转化。真实世界研究层面,依托国家儿童医学中心建立全国协作网,开展重点疾病和罕见病用药研究,为说明书修订、院内目录调整提供证据,并推动成人用药数据安全外推。国家儿童医学中心将持续发挥标准输出、技术辐射、创新引领、政策支撑和科普示范作用,带动全国儿科药学服务能力整体跃升。