CGT治理体系重构完善在加速
{"id":"510420","toptitle":"","toptitle_color":"","title":"CGT治理体系重构完善在加速","title_color":"","subtitle":"","subtitle_color":"","crtime":"2026-04-22 13:44:50","condition":"来源： 健康报 ","thumb": ""}
□中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院研究员 彭耀进
细胞与基因治疗（CGT）是当前生物医药领域具有变革性的前沿技术之一，能够直接作用于疾病发生发展的关键环节，为恶性肿瘤、遗传性疾病等重大难治性疾病的治疗带来新希望。
与此同时，CGT具有活体性、复杂性和长期不确定性，且兼具高风险和高技术密度等特点，对传统的药品监管、医疗技术管理、伦理审查和支付保障体系提出了全新挑战。如何在鼓励创新与守牢安全底线之间实现平衡，已成为全球生物医药治理的重要课题。
全球监管格局
各具差异且动态平衡
过去十几年间，CGT基础研究和临床转化持续升温，研发、临床试验和产业化进程显著提速，全球竞争格局加快重塑。美国依托成熟的科研体系、稳定的制度供给和较强的产业转化能力，长期占据领先地位；中国则在政策支持、科研投入和临床需求牵引下快速追赶，研究规模稳步扩大，创新能力不断提升，正加快迈入全球CGT创新第一梯队的步伐，CGT治理重点逐渐由单一环节监管，转向覆盖研发、临床试验、审批、应用和上市后监测的全生命周期。
各国制度路径虽有差异，但核心均围绕CGT风险防控与创新激励的动态平衡展开。一方面，通过风险分层、优先审评、附条件批准等方式，尝试为临床急需的创新疗法开辟更高效的准入通道；另一方面，通过强化质量控制、规范临床研究、健全长期随访机制，保障安全底线。总体来看，分类施策、动态监管，鼓励创新与防控风险并重，已成为各国CGT治理的基本方向。
我国监管体系
不断演进但仍遇瓶颈
我国CGT监管体系经过多年探索，已初步形成较为完整的制度框架，走出了一条从起步探索到逐步规范、从分散管理到链条延伸的发展路径。
20世纪90年代，我国就开始将基因治疗、细胞治疗临床研究纳入规范管理。进入21世纪后，围绕临床研究、技术评价、伦理审查等重点环节，制度建设不断推进。特别是2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》实施后，干细胞临床研究逐步纳入备案管理，开始由以往相对分散的探索转向更加规范、透明的制度运行。2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》发布，进一步明确了产品注册路径和研究备案路径并行推进的基本格局，为前沿探索和产业转化提供了空间。
近年来，我国围绕CGT研发、转化、审评、应用和上市后监管，持续加强制度供给，治理体系不断向全生命周期延伸。将于2026年5月施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，标志着我国在生物医学新技术治理方面迈出重要一步。《条例》将有助于推动“药物注册上市”与“新技术临床应用”两类路径更加清晰地衔接，为CGT临床转化提供更具层次性和适应性的制度通道。近年来，多地积极开展创新制度探索，通过地方立法、政策试点和场景创新积累了一些实践经验，中央与地方协同推进的治理格局正逐步形成。
面对技术快速演进和临床应用持续拓展，在《条例》即将落地实施的背景下，我国CGT治理已进入新的关键阶段，一些制约高质量发展的制度性问题仍待破解。当前，CGT在实践中多呈现药品与医疗技术交织的复合属性，但其法律属性、监管边界和规则衔接仍有待于进一步明确；生物医学新技术临床转化应用与药品注册申报两条路径初步建立，但衔接机制仍不够顺畅，部分临床研究数据恐难以直接支撑注册申报；产品价格偏高、支付保障不足、优质资源分布不均，也使临床可及性面临挑战；长期安全性风险和伦理审查协同不足，多中心研究和规模化应用仍受到一定制约。对此，亟须以新规实施为契机，推动治理体系进一步完善。
面向未来发展
治理体系须持续完善
“十五五”规划对强化科技创新与产业创新深度融合、完善生物医药领域制度、加强生物安全和科技伦理治理、健全前沿技术治理体系作出系统部署。面向这一战略要求，推动我国CGT治理体系完善，关键在于坚持法治化、科学化、协同化同步发力，构建更加成熟稳定、权责清晰、运行高效、预期明确的制度体系。
一是健全多层级制度和标准体系。应立足CGT技术特征和临床应用需求，进一步明确法律属性、监管逻辑和责任边界。新规虽然为部分个体化程度高的技术和罕见病治疗相关技术提供了临床转化应用路径，但具体CGT项目仍需根据作用机制、制备标准化程度、质量可控性和同机制产品情况综合判断。应以《条例》实施为契机，健全跨部门协调、专家论证和标准动态更新机制，形成覆盖全链条的制度体系。
二是推动伦理治理前移和嵌入。针对我国CGT领域伦理审查标准尚不统一、专业能力参差不齐等问题，应围绕基因编辑、细胞治疗、个体化治疗、罕见病治疗、未成年人参与者保护等重点场景，制定分类型、可操作的伦理审查规范，进一步明确风险分级、知情同意、参与者保护、数据使用和长期随访等要求；加快建设国家级专家资源库、区域伦理协同机制和信息共享平台，将伦理治理嵌入技术研发、临床研究、转化应用和上市后监测全过程，实现风险早识别、早研判、早干预。
三是优化审评机制。在坚持安全、有效、质量可控的前提下，建立精准的风险分级和差异化监管机制，明确研究者发起的临床研究（IIT）的数据用于新药临床试验申请（IND）的质量标准、证据要求和衔接程序；加强多中心临床研究平台和真实世界证据体系建设，提高审评衔接效率，对临床价值明确、患者急需且风险可控的创新疗法，可在严格监管边界内探索适应性审评、滚动提交、附条件批准等机制，推动优质成果加快转化。
四是完善支付保障和资源配置机制。围绕临床获益明确、价值证据充分的CGT产品或技术，探索基本医保、商业健康保险、医疗救助和慈善援助协同联动的多元支付机制，推动建立按疗效付费、风险共担等支付模式试点；同步加强区域协作、远程医疗、专科联盟和能力建设，提升中西部地区及基层医疗卫生机构承接能力，促进创新治疗成果公平可及。
五是提升国际领域话语权。CGT已成为全球先进治疗产品竞争的重要领域。我国应主动参与国际标准制定、伦理规则对话和跨境监管合作，在质量控制、临床评价、长期随访、真实世界证据等重点领域提出“中国方案”，推动中国实践转化为国际治理资源，增强我国在全球CGT治理中的制度话语权和规则塑造力。
面对新一轮全球生物医药变革，我国既要以更加开放包容的制度环境激发创新活力，又要以更加严格规范的治理机制守住安全底线。只有统筹发展与安全、创新与规范、效率与公平，才能加快构建具有中国特色、符合产业规律、回应临床需求的CGT治理体系，推动这一前沿领域健康有序发展，更好服务健康中国建设和生物经济高质量发展。