加强生命健康基础研究的“组织性”
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基础研究是整个科学体系的源头,是所有技术问题的总机关。习近平总书记强调,要以更大力度、更实举措加强基础研究,提升我国原始创新能力,进一步打牢科技强国建设根基。党的十八大以来,党中央围绕优化前瞻布局、加大投入保障、创新体制机制等方面部署系列举措,切实推动了我国基础研究水平的大幅提升。党的二十届三中全会进一步提出以“加强有组织的基础研究”提升基础研究的组织效率、资源效率,推动我国原始创新能力的快速赶超,以强大的基础研究支撑科技强国建设。
随着全社会对基础研究的重视程度、投入力度的进一步加强,资源边际效益递减趋势进一步显现,以强化研究“组织性”提升资源效率的管理举措仍相对缺乏。
□国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心党委书记、主任 顾金辉
全球生命健康领域数据基座的节点分布图
加强基础研究
“组织性”的主要举措
自20世纪40年代《科学:无尽的前沿》咨政报告发布以来,世界主要国家均高度重视以科学研究提升国家整体竞争力,陆续通过建立国家科技治理体系、科学基金资助体系以及国家实验室和大学体系等方面“自上而下”强化基础研究的“组织性”。
一是建立国家科技治理体系。通过构建包括科技决策、宏观科技管理(科技协调、科技政策制定等)、重点领域科技管理(卫生健康等领域)、科技咨询(科技咨询委员会、科技顾问等)在内的国家科技治理体系,以自上而下的科技战略部署、科技资源统筹加强科学研究的“组织性”。
二是建立科学基金资助体系。建立以国家科学基金会、科学研究管理机构(如美国国立卫生研究院、英国医学研究理事会等)为主的研究资助体系,以基础研究、前沿技术作为政府财政资金的重点支持领域。一方面,通过提供大量、稳定的研发经费支持基础、前沿研究,以持续的投入支撑无尽的前沿探索。另一方面,通过基金管理部门的重点领域主动选题以及立项指南的方向引导,加强基础研究的“组织性”。
三是构建国立研究机构体系。建立以国家实验室体系、研究型大学等为代表的国立研究机构体系,以平台优势集聚研发资源、人才力量和重大科研设施,聚焦面向国际科技前沿、国家战略需求方向,开展有组织的重点领域集成攻关。
科研新范式
改变研究组织方式
全球生命健康基础研究新范式快速转变,对以强化研究“组织性”提升科研效率的组织方式带来新挑战。当前科学发现正在从经验科学、理论科学、计算科学,加速向数据科学、智能科学转变,集中体现在“实验科学主导转向模拟科学优先”“假设验证转向复杂因果推断”“智能化科研工具加速深度发现”等方面。
一是从实验科学主导向模拟科学优先转变。随着数字人、数字细胞、分子模拟等数字孪生技术用于虚拟研究环境构建,基础医学研究的实验发现逐渐从实验室转移到虚拟空间,形成虚实融合、实时交互的研究新范式。如DeepMind团队采用智能工具Alfa-fold对蛋白结构及其相互作用的分析预测,改变了传统X光晶体衍射、冷冻电镜等蛋白结构实验方法;数字器官模拟技术也已逐渐用于治疗方案的临床评价和器械上市的监管评估等方面。
二是从假设检验到无假设的多变量因果推论。当前临床研究与公共卫生人群研究的主流范式已逐渐从基于假设变量的受控干预试验转向大规模数据采集后的模型拟合和因果推论,真实世界研究逐渐成为可能,“人群设定—表型采集—模型分析”已成为主流范式。传统统计学的样本抽样、假设检验、有限变量的模型拟合转向人工智能(AI)大模型的复杂关联性分析和因果推论,以此发现难以事先假设的理论和规律。
三是智能化科研工具全面加速科学深度发现。AI模型全面接入科研过程大幅加速了科学的深度发现进程。一方面,AI用于生命组学、影像图像数据等海量、多元、异构数据处理,可高效、深度完成多层次特征提取;另一方面,AI在模拟预测方面,可实现基于历史数据的精准预测与复杂系统的仿真模拟,广泛用于靶点发现、药物疗效预测、疾病预后预测等方面。
加强生命健康基础研究
“组织性”的新举措
长期以来,生命健康基础研究具有高度探索性、不确定性、个体化分散等特征,难以通过有效组织提升研发效率。在当前科研范式快速向“人工智能驱动的科学研究”(AI for Science)转型的战略机遇期,可紧紧围绕基础性数据基座建设,从数据要素化治理、构筑数据设施、激活数据生态等3个方面着力加强研究“组织性”,提高研发效率和资源效率,支撑推进我国生命健康基础研究的加速赶超。
一是以数据要素化治理增强基础研究的“有组织性”。发挥政府部门在数据资源建设与集中治理中的组织作用,充分发挥国家卫生健康委在生命健康数据资源建设和数据要素化发展中的统筹管理和政策协同作用。一方面,聚焦生命健康领域高质量数据资源建设,打通相关部门发布的近百项数据监管及技术治理标准,以疾病健康数据为中心,推动建成国家自然人群健康数据集、重点专病人群疾病数据集、特殊人群监测数据集等,将我国人群、患者的数量优势转变为高质量数据集优势;另一方面,从数据要素化、价值化政策治理角度,切实推动生命健康数据从生产汇集、加工治理到共享服务的全生命周期、价值化管理,着力打通“公共数据—数据产权—授权运营”及“科学数据—知识产权—成果转化”价值化路径,促进数据流动、应用,以价值化机制激励、牵引高质量数据集迭代升级。
二是以构筑数据设施实现基础研究的“可组织性”。数据设施和计算平台是支撑实现生命健康基础研究“可组织性”的主要依托。以英国生物银行、美国癌症基因组图谱为例,二者分别以50万自然人群和1.2万癌症人群的健康数据及相应的数据分析平台DNAnexus和cBioPortal牵引全球数万人共同研究、分析挖掘同一份数据,共同发现疾病健康的新机制、新靶点和新策略,变相实现了基础研究的“可组织性”。
当前全球生命健康领域基座性数据资源约360个,主要分布在生命物质、疾病健康与产业创新3个领域的18个节点上(如图所示)。近20年来,我国通过国家科学数据中心、高校/科研院所机构知识库等建成了若干生命健康领域数据资源设施,但聚焦疾病健康领域的基座性数据资源仍缺乏。应瞄准全球生命健康核心数据设施对标建设,推动实现以我国疾病健康数据为牵引的生命健康基础研究“可组织性”。
三是以激活数据生态加强基础研究的“自组织性”。数据生态是生命健康基础研究自组织的重要实现场景,我国生命健康领域相关研究高度依赖国外数据生态,主流应用被国外数据资源、分析工具与服务系统牵引。2025年以来,美国“创世纪任务”、英国“人工智能驱动的科学研究战略”、日本“推进‘人工智能驱动的科学研究’基本战略方针”等均旨在推动加强构建本国数据生态体系。随着对全球健康数据访问使用、跨境流动审核的日趋严格,数据生态已逐渐成为影响我国生命健康领域基础研究的“卡脖子”问题,应加速推进以数据集中治理、分析系统和共享服务平台建设为主要着力点的数据生态建设,牵引凝聚广大高校、企业、研究机构的广大学者共建共享,共同推动构建基于开放社区、自由交互的我国生命健康数据生态,以高度活跃的数据生态提升基础研究的“自组织性”。
强大的基础研究是整个科学体系的源头,是科技强国建设的基础。以“强组织性”加速我国生命健康基础研究领域发展赶超,应重点聚焦科研新范式转型下的数据资源与数据生态建设,从加强基础研究的“有组织性”“可组织性”“自组织性”3个方面提升基础研究资源投入效率和整体研究水平与能力。