黄晓军：临床研究不是“附加题”
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□本报记者 吴倩 张可心
有的医生觉得，看病已经忙得脚不沾地，搞临床研究是额外负担；也有人做科研盯着高分论文、职称晋升。在中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军看来，临床研究从来不是临床工作的“附加题”，而是成长为大医生的修炼之路，论文、专利都只是沿途收获的副产品。
近日，在北京市卫生健康委主办的2026年北京医学科技创新院士、北京学者“领航”系列讲座第六期活动上，黄晓军结合数十年深耕血液病、攻坚单倍型移植的亲身经历，分享临床研究背后的“道”与“术”。
为什么要做临床研究？在场的医务工作者有着不同的答案，或许是受到发文章、评职称的外力驱使，或许是出于成为名医、科学家的自我追求。在黄晓军看来，临床研究实际上是能力训练的过程，参与临床研究能够提升思考、判断、沟通、逻辑分析等综合能力。
有人认为临床研究可能会与繁忙的临床工作发生冲突。黄晓军并不这样认为。他说：“临床研究就是临床工作的一部分，二者并不存在矛盾。临床研究只是将原来无序的日常工作变得更有目的、更有探索性。”
明确了临床研究的“道”，还要遵循一定的“术”，才能事半功倍。黄晓军发现，有些医生在从事临床研究时存在一些认知误区，他们一开始接触临床研究就为自己设定了很高的目标，追求发高分文章。
“临床研究讲究循序渐进，不同阶段的医生适宜做不同类型的研究。”黄晓军指出，入门期建议从回顾性研究做起，从海量真实病例中找到临床上解决不了的难题，提炼值得深挖的科学问题；积累一定经验后，可以尝试单臂试验联合基础机制研究，这种研究范式能体现临床医生的创新能力；待到能力成熟、成长为项目负责人时，再牵头统筹多中心大型随机对照试验。
数十年来，从科研新人到开展多项大型临床试验的临床科学家，黄晓军在长期的临床和科研实践中凝练出了从事临床研究之“术”：创新性、实用性、系统性。
作为黄晓军临床研究的“代表作”，针对白血病患者的单倍型造血干细胞移植方案正是兼具创新性、实用性与系统性的鲜活体现。
该方案的创新点来自白血病患者造血干细胞移植缺乏供者的医学困境。黄晓军介绍，急性白血病在儿童恶性肿瘤中发病率和死亡率均居第一位，造血干细胞移植是根治白血病的有效方式。以前移植要求患者有兄弟姊妹，而且还需要满足供者和患者的HLA（白细胞抗原）配型全合，大多数患者因很难找到配型成功的供者而难以获得有效治疗。
黄晓军于2000年左右提出半相合移植设想，经过10多年的探索形成了一套体系化的“北京方案”。根据这个治疗方案，只需要一半配型，患者的同胞兄弟姊妹，以及父母、孩子都可以作为供者，使亲属成为骨髓移植供者的概率由不足25%几乎上升至100%。“北京方案”的出现，也促使半相合治疗白血病的3年生存率从2000年的约20%上升至现在的70%左右。如今，“北京方案”已是国内白血病一线标准疗法，多项国际诊疗指南也因此改写，真正实现白血病患者“人人有供者”。
台下听众问道：“‘北京方案’革新了白血病治疗范式，如何才能做出这样的原创突破？”对此，黄晓军坦言，“从0到1”，最可贵的是勇气和坚持。要善于关注临床中的不同之处，越不一样的东西越可能成为创新的起点。当发现创新点时，要继续坚持验证，让小的创新变成大的创新。
“在刚提出创新点时可能无人问津，在研究有所进展时可能会遭到质疑。在这些至暗时刻，你能不能扛得住？就像我刚开始提出‘北京方案’时，很多人说不可能，但我坚持了下来，并用科学证据验证了它的效果。”黄晓军语重心长地说。