SCD和TDT患者

在MHRA批准该药物上市后，美国FDA于2023年12月与2024年1月先后批准Casgevy用于治疗SCD和TDT患者（详见澎湃科技报道：《FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法，为下一代技术奠定基础》）。