I/II期临床试验

US）在美国血液学会（ASH）年会上宣布碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病（sicklecelldisease，SCD）的I/II期临床试验的新数据：7名接受BEAM-101治疗的严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白表达超过60%，镰状血红蛋白表达不到40%——类似于没有患病的镰状特征携带者。