遗传病
效果
尽管目前已报道超过40个与原发性纤毛运动障碍相关的致病基因，但仍有部分病例的遗传病变原因不明，因此寻找新的致病基因对于完善疾病诊断和治疗具有重要意义。
文章
三人共同推动的三联药物疗法Trikafta彻底改变了一种致命遗传病的治疗格局，使大多数患者的生活质量显著提升，预期寿命接近正常人水平。
文章
美国一名患有严重遗传病的婴儿在接受针对其特定突变设计的基因编辑治疗后，已显现出病情改善的迹象。
文章
影响
尽管目前已报道超过40个与原发性纤毛运动障碍相关的致病基因，但仍有部分病例的遗传病变原因不明，因此寻找新的致病基因对于完善疾病诊断和治疗具有重要意义。
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三人共同推动的三联药物疗法Trikafta彻底改变了一种致命遗传病的治疗格局，使大多数患者的生活质量显著提升，预期寿命接近正常人水平。
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美国一名患有严重遗传病的婴儿在接受针对其特定突变设计的基因编辑治疗后，已显现出病情改善的迹象。
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