超级罕见病

尽管医保目录每年都在扩充罕见病用药范围，但大多数超级罕见病药物仍未获得有效保障，患者的用药负担依然沉重。

在地方层面，近年来江苏、山东、浙江等地先行先试，探索出了创新、可持续的超级罕见病保障机制，通过“实行省级统筹、单独筹资的专项基金”模式，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制，以保障尚未纳入国家医保目录的超级罕见病用药。

值得注意的是，现有的保障体系仍难以覆盖罕见病，尤其是超级罕见病患者由于基数极小，往往面临严峻的医疗可及性问题，其在诊断、治疗、支付等方面的实际需求仍未得到满足，迫切需要更完善的政策支持。

不过，超级罕见病患者的困境依然严峻。

期待未来政府、市场与社会能形成合力，让每一位超级罕见病患者都能在困境中看见希望之光。

全球已知7000余种罕见病中，超级罕见病发病率极低，目前国内确诊人数最多不过千人，仅占总人口的百万分之一左右。

值得注意的是，现有的保障体系仍难以覆盖罕见病，尤其是超级罕见病患者由于基数极小，往往面临严峻的医疗可及性问题，其在诊断、治疗、支付等方面的实际需求仍未得到满足，迫切需要更完善的政策支持。

值得注意的是，现有的保障体系仍难以覆盖罕见病，尤其是超级罕见病患者由于基数极小，往往面临严峻的医疗可及性问题，其在诊断、治疗、支付等方面的实际需求仍未得到满足，迫切需要更完善的政策支持。