脱靶效应
描述
2023年美国食品药品监督管理局在审查首个CRISPR基因编辑疗法的上市申请时，风险评估，尤其是脱靶效应是其关注焦点。
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分类
检测
该研究报道了一项名为Tracking-seq的新型脱靶效应检测技术，并借助该技术揭示了不同细胞类型、不同编辑工具间存在的脱靶效应异质性。
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异质性
此外，不同类型的细胞中也观察到了脱靶效应的异质性，脱靶事件似乎更容易在染色质开放和活跃的区域发生。
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这些脱靶效应的异质性提示，使用替代性编辑系统或在不同细胞类型中进行的脱靶检测，可能无法准确反映目标细胞中实际的脱靶情况。
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影响
然而，脱靶效应——即在预期目标之外产生的编辑——不仅影响了生物学研究的准确性，也给基因治疗的临床应用带来了潜在的安全隐患。
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