胶质瘤

值得注意的是，IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者中位发病年龄40岁左右，他们正值壮年，既是家庭的“顶梁柱”又是职场的“中坚力量”，但是患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍，比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等，不但限制了患者日常活动和社会参与度，而且严重影响了患者及其家人的生活质量。

即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

施维雅持续推动创新药早期准入加速满足胶质瘤患者临床急需2025-07-0317:14:03

施维雅旗下全球首款IDH双靶点抑制剂Vorasidenib在北京作为临床急需进口药品准予先试先行，正式落地北京天竺综合保税区，并可在指定医疗机构用于救治IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。

由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境。

这一创新策略不仅有望改变脑胶质瘤的治疗格局，还可为阿尔茨海默病、帕金森病等其他脑部疾病的精准治疗带来希望。

（原标题：哈工大研发“特洛伊纳米机器人”有望改变脑胶质瘤治疗格局）

6月24日，记者从哈尔滨工业大学获悉，该校科研团队在脑胶质瘤精准治疗领域取得重要进展。

团队创造性研发出“特洛伊纳米机器人”，成功在肿瘤模型小鼠身上穿越血脑屏障，将药物主动靶向输送至胶质瘤病灶中心区域，为脑部恶性肿瘤治疗带来全新解决方案。

此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。

她的主要研究方向包括脑胶质瘤微环境及其治疗靶点，以及中枢神经系统的药物靶向递送。

Vorasidenib属于首批准予进口的临床急需抗肿瘤药品，目前已在首都医科大学附属北京天坛医院“脑胶质瘤前沿创新治疗（CURE）联合门诊”、中国医学科学院北京协和医院神经外科门诊进入临床应用。

在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。

由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境。

哈工大研发“特洛伊纳米机器人”，有望改变脑胶质瘤治疗格局

作为全球首款IDH双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。

随着首批患者在首都医科大学附属北京天坛医院以及中国医学科学院北京协和医院接受这款创新药物的治疗，Vorasidenib在北京已经进入临床应用，丰富了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的用药选择，从而为更多患者争取宝贵的治疗时间和希望。

然而紫杉醇水溶性差、难以透过血脑屏障，紫杉醇的纳米制剂白蛋白紫杉醇仍无法有效透过血脑屏障，在胶质瘤治疗中疗效并不显著，因此将紫杉醇用于胶质瘤的治疗还需将其进行进一步的改造,以增强其血脑屏障通透性和治疗效果。

脑胶质瘤的高侵袭性、高异质性和复杂微环境限制了各种治疗手段的治疗效果，尤其是血脑屏障的存在阻碍了98%的药物进入脑部病灶发挥治疗作用，目前仅有替莫唑胺、洛莫司汀、卡莫司汀和贝伐单抗4种药物被FDA批准用于胶质母细胞瘤的临床治疗。

用于脑胶质瘤治疗的多功能紫杉醇衍生碳点的制备及机制

脑胶质瘤的高侵袭性、高异质性和复杂微环境限制了各种治疗手段的治疗效果，尤其是血脑屏障的存在阻碍了98%的药物进入脑部病灶发挥治疗作用，目前仅有替莫唑胺、洛莫司汀、卡莫司汀和贝伐单抗4种药物被FDA批准用于胶质母细胞瘤的临床治疗。

在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。

然而紫杉醇水溶性差、难以透过血脑屏障，紫杉醇的纳米制剂白蛋白紫杉醇仍无法有效透过血脑屏障，在胶质瘤治疗中疗效并不显著，因此将紫杉醇用于胶质瘤的治疗还需将其进行进一步的改造,以增强其血脑屏障通透性和治疗效果。

胡海还透露，团队在动物模型实验中发现，最近FDA批准的一种可部分抑制脑胶质瘤进展的药物，对阻断肿瘤细胞-巨噬细胞之间的精氨酸代谢可以起积极作用，再联合免疫治疗，有希望成为治疗乳腺癌的新策略。

这一创新策略不仅有望改变脑胶质瘤的治疗格局，还可为阿尔茨海默病、帕金森病等其他脑部疾病的精准治疗带来希望。

随着首批患者在首都医科大学附属北京天坛医院以及中国医学科学院北京协和医院接受这款创新药物的治疗，Vorasidenib在北京已经进入临床应用，丰富了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的用药选择，从而为更多患者争取宝贵的治疗时间和希望。

此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。

由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境。

ACSL5的异常调控已在胶质瘤和结肠癌等恶性肿瘤中被报道，但其在急性髓系白血病（AML）中的作用尚不明确。

脑胶质瘤是成人中枢神经系统发病率最高的原发恶性肿瘤，即便采用手术切除、放疗和化疗等传统治疗方法，患者预后依然很差。