肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症是致命的神经退行性疾病，患者多在发病数年内死亡。

论文共同通讯作者闫森表示，新策略克服了传统siRNA递送方法的局限，为治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆等TDP-43相关神经退行性疾病提供了更简便、高效的治疗策略。

据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液在国内正式商业上市后的全国首针注射治疗。

肌萎缩侧索硬化症是致命的神经退行性疾病，患者多在发病数年内死亡。