线粒体DNA

这一结果证实，当MGME1酶缺失时，游离的线粒体DNA是引发炎症的核心驱动因素。

即便未来能进入临床，该技术对某些线粒体疾病也无能为力——例如莱伯氏遗传性视神经病变（LHON，一种导致快速视力丧失的罕见疾病），这类疾病的突变常存在于患者所有的线粒体DNA拷贝中。

每个细胞中都含有大量线粒体基因组：一个细胞可包含数千个线粒体，每个线粒体又携带多个线粒体DNA拷贝。

若能减少细胞中突变线粒体DNA的拷贝数，或许就能消除疾病。

其次，每个线粒体中可能含有多个线粒体DNA拷贝，且线粒体自身具备一套完整的机制，可利用自身DNA合成RNA和蛋白质。

这些局限并未阻止生物技术初创公司开发线粒体DNA编辑工具以治疗线粒体疾病的步伐。

研究人员认为，若能让线粒体DNA编辑技术达到足够的安全性和精准度，最终有望用于治疗甚至治愈这类遗传性疾病。

另一个原因是，线粒体DNA缺乏组蛋白（一种保护和包装核DNA的蛋白质）的保护。

但这种线粒体DNA碱基编辑工具仅能实现C到T的转换，无法作用于其他碱基。

研究发现，当特定组织或细胞类型中突变线粒体DNA的比例达到60%-80%时，线粒体疾病的症状便会显现3。

而当子代大鼠的突变被修正后，其体内健康线粒体DNA的比例平均恢复了一半以上，症状也明显减轻。

研究人员认为，若能让线粒体DNA编辑技术达到足够的安全性和精准度，最终有望用于治疗甚至治愈这类遗传性疾病。

研究线粒体DNA是理解能量代谢与交换（代谢健康的核心机制）的关键。

这一结果证实，当MGME1酶缺失时，游离的线粒体DNA是引发炎症的核心驱动因素。