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系统性硬皮病


效果

徐沪济教授表示,作为“从0到1”的探索,本研究不仅提供了治疗难治性系统性硬皮病的新策略,还验证了从“靶向清除”到“再生修复”的治疗理念,更为细胞治疗在风湿性疾病中的应用开辟了全新路径。
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该项研究不但实现了病理性B细胞谱系的清除,引发了免疫系统的重编程,而且通过纵向、多层次组学技术系统解构了用CAR-NK产品治疗相关类型系统性硬皮病的作用机制,首次展示了治疗的完整路径:从多基因工程设计、体外功能强化、体内安全性验证,到临床中的免疫重建与组织修复。
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在此基础上,研究团队并在难治性系统性硬皮病患者中实现了首例成功临床转化,患者在治疗后皮肤硬化明显改善,组织纤维化显著逆转,肺功能和心脏功能等多项关键指标均取得了显著改善。
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影响

徐沪济教授表示,作为“从0到1”的探索,本研究不仅提供了治疗难治性系统性硬皮病的新策略,还验证了从“靶向清除”到“再生修复”的治疗理念,更为细胞治疗在风湿性疾病中的应用开辟了全新路径。
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系统性硬皮病(SSc)是一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的慢性自身免疫性疾病,临床治疗中长期面临药效局限、纤维化不可逆、疾病异质性高等挑战。
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该项研究不但实现了病理性B细胞谱系的清除,引发了免疫系统的重编程,而且通过纵向、多层次组学技术系统解构了用CAR-NK产品治疗相关类型系统性硬皮病的作用机制,首次展示了治疗的完整路径:从多基因工程设计、体外功能强化、体内安全性验证,到临床中的免疫重建与组织修复。
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