神经纤维瘤病

上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科主任医师林晓曦教授表示：“芦沃美替尼片此次正式进入临床应用阶段，不仅是本土创新药在神经纤维瘤病（NF1）治疗领域实现零的突破，更是我国医药企业创新研发实力的有力彰显。

在罕见病领域，I型神经纤维瘤病(NF1)因其较高的新生儿发病率和严重的疾病危害，日益受到医学界和社会的关注。

此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。