小胶质细胞替代

确定最佳供体细胞来源以实现可扩展、安全且持久的小胶质细胞替代至关重要。

尽管小胶质细胞替代策略具有治疗潜力，但仍存在几个关键问题。

过去十年中，小胶质细胞替代策略不断完善，以提高安全性和有效性。

今日，由复旦大学彭勃、饶艳霞，上海交通大学曹立课题组联合的科研团队在顶级期刊《科学》发文[1]，首次在人类患者中验证了小胶质细胞替代疗法的可行性。

在本期杂志第145页，Wu等人（2）报道，用野生型骨髓来源细胞替代含有CSF1R突变的小胶质细胞，可阻止ALSP小鼠模型和人类患者的疾病进展，这凸显了小胶质细胞替代疗法的治疗前景。

为探究小胶质细胞替代是否能改变Csf1rWT/I792T小鼠的疾病进展，作者测试了两种方法：传统骨髓移植（tBMT）和通过骨髓移植进行小胶质细胞替代（MrBMT），后者是一种先前开发的方案，将小胶质细胞的药理学耗竭与tBMT相结合（7）。