基因编辑疗法
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目前市场上唯一的基因编辑疗法是一种基于CRISPR-Cas9治疗两种血液疾病——镰状细胞病和β-地中海贫血的方法。
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目前市场上唯一的基因编辑疗法是一种基于CRISPR-Cas9治疗两种血液疾病——镰状细胞病和β-地中海贫血的方法。
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科技日报北京5月15日电（记者张梦然）美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。
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团队自2023年起开始探索为个体患者量身打造基因编辑疗法的可行性，最终针对KJ出生后不久发现的特定CPS1基因突变，设计并实施了一种基于碱基编辑技术的疗法。
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目前市场上唯一的基因编辑疗法是一种基于CRISPR-Cas9治疗两种血液疾病——镰状细胞病和β-地中海贫血的方法。
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