基因编辑

基因编辑是一种能够比较精确地对生物体基因组的特定目标基因进行修饰的基因工程技术，理论上具有“一次治疗，终身治愈”的潜力。

US）共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据，这些数据来自在临床试验中接受了Casgevy治疗的100多名患者，包括46名重度镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，56名输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，最长随访时间已经超过5年。

（原题：最长随访时间超5年，全球首款基因编辑疗法公布长期数据）

2023年底，全球首款CRISPR基因编辑疗法casgevy正式获批，标志着基因编辑疗法的商业化时代已然开启，人类在精准医疗方向迈出了重要一步。

在临床应用方面，基因编辑疗法最早应用于治疗β-地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病，如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染（如HIV）等更广泛的领域。

在MHRA批准该药物上市后，美国FDA于2023年12月与2024年1月先后批准Casgevy用于治疗SCD和TDT患者（详见澎湃科技报道：《FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法，为下一代技术奠定基础》）。

但由于它是一项新兴技术，长期效果仍有待观察，美国食品药品监督管理局（FDA）要求接受DNA基因编辑疗法治疗的患者随访至少15年。

当地时间2023年11月16日，Casgevy获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上的SCD和TDT患者，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

（详见澎湃科技报道：《追问｜批准不意味着获得，全球首个基因编辑疗法在英国获批》）

全球首款基因编辑疗法公布长期数据

该报告同时指出，当前基因编辑也正迈向商业化时代（被FDA批准用于治疗）。

在临床应用方面，基因编辑疗法最早应用于治疗β-地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病，如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染（如HIV）等更广泛的领域。

但由于它是一项新兴技术，长期效果仍有待观察，美国食品药品监督管理局（FDA）要求接受DNA基因编辑疗法治疗的患者随访至少15年。

Vertex称，这些长期疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。

该报告同时指出，当前基因编辑也正迈向商业化时代（被FDA批准用于治疗）。

在临床应用方面，基因编辑疗法最早应用于治疗β-地中海贫血、镰状细胞病等遗传疾病，如今正在逐步扩展到癌症和病毒感染（如HIV）等更广泛的领域。

基因编辑是一种能够比较精确地对生物体基因组的特定目标基因进行修饰的基因工程技术，理论上具有“一次治疗，终身治愈”的潜力。

基因编辑是一种能够比较精确地对生物体基因组的特定目标基因进行修饰的基因工程技术，理论上具有“一次治疗，终身治愈”的潜力。