我国对CGT监管正在逐步完善
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□昌平实验室 高晨燕 郭静莉
作为生物医药领域的前沿技术，细胞与基因治疗（CGT）利用细胞自身特性或操控遗传物质，为恶性肿瘤、遗传性疾病等难治性疾病患者提供全新治疗选择。与传统药物相比，CGT产品具有作用机制复杂、个性化程度高、生产工艺独特、临床效果持久等特点，给监管工作带来了前所未有的挑战。
国外监管体系各具特色
美国对CGT产品建立了“法规—监管—指导原则”的三级监管体系，核心法规为《食品、药品和化妆品法案》和《公共卫生服务法案》。其监管实行基于风险的分类管理：低风险品种满足一定条件可直接临床应用；高风险品种须经生物制品审评与研究中心（CBER）审批并接受上市后监管。美国食品药品监督管理局（FDA）已发布近40个专项指导原则，提供相关技术支持。在加速路径方面，“再生医学先进疗法”认定与快速通道、突破性疗法等加速方式互补，可缩短研发和审评周期，兼顾了审批效率与严谨性。
欧盟将CGT产品归类为先进治疗药品（ATMP），依据《先进疗法医学产品法规》分为体细胞治疗、基因治疗、组织工程和组合产品四类，由欧洲药品管理局作为核心监管机构，人用医药产品委员会和先进疗法委员会负责审评评估。在加速路径方面，附条件上市许可、特例批准等路径被允许基于中期临床数据先行获批，但企业要持续提交真实世界证据完善疗效验证。“优先药物资格认定计划”通过滚动审评和定制化建议，将平均研发周期缩短12~18个月。欧盟还创新设立“医院豁免”条款，在无替代治疗方案时，允许指定医疗卫生机构向患者提供未经上市许可的先进治疗药品。该条款适用条件严格但实施细则未充分细化，导致成员国执行存在差异。
日本将CGT纳入再生医学管理框架，2014年引入《再生医疗安全法》，形成再生医学技术和再生医学产品“双轨制”的监管模式：再生医学技术基于风险等级进行分级管理，仅限在经厚生劳动省认证的医疗机构开展临床研究和医疗保健应用；再生医学产品则由医药医疗器械综合机构审评、厚生劳动省批准，产品完成注册临床试验后，可作为除药品、医疗器械、化妆品以外的第四类监管产品上市。在加速路径方面，日本推行的“SAKIGAKE（先驱）”法规可使认定的药品优先审评，并将审评时限从12个月缩短至6个月。
监管即将迈向新阶段
我国对CGT产品的监管经历了逐步完善的过程。
1993年，卫生部药政局发布质控要点，明确将CGT产品按生物制品纳入《中华人民共和国药品管理法》监管。2009年，相关技术被纳入第三类医疗技术管理，但因出现临床前研究不足、制备不达标等问题，2012年暂停相关申报。2015年成为CGT产品监管转折点，先是第三类医疗技术临床应用的准入审批被取消，随后《干细胞临床研究管理办法（试行）》发布，建立了干细胞临床研究备案制度，明确按此办法进行的研究不得直接进入临床应用，研究结果作为技术性申报资料用于药品注册申报，免疫细胞治疗也参照干细胞进行监管。
2017年，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》发布，重启了药品注册路径，从此，中国CGT进入临床双轨、单一出口的“类双轨制”监管阶段。2025年9月，国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，该条例将于2026年5月起实施，我国对CGT产品的监管有望出现新的里程碑。
2025年6月，我国将CGT产品等定义为“先进治疗药品”，其技术评价体系也在不断完善。如今，我国在该领域研发热度不断攀升，其快速发展态势对监管体系的科学性、灵活性和前瞻性提出了更高要求。
监管科学研究仍待攻坚
作为新兴学科，监管科学通过开发新工具、新标准和新方法提升监管决策质量与效率。CGT产品监管，既要建立专属评价体系，解决产品异质性大、质量控制难等技术难题，又要在保障患者安全的前提下加速创新疗法上市，同时推动监管标准国际协调。
当前，CGT产品监管面临多维度挑战：一是技术复杂性带来不确定性，例如基因编辑的脱靶效应、致瘤性等问题，目前尚缺乏长期数据支撑；二是产业化瓶颈突出，生产工艺复杂，关键原材料和设备存在“卡脖子”问题；三是监管能力与行业发展速度不匹配，专业覆盖、前沿敏感性等有待提升；四是伦理和生物安全问题凸显；五是支付可及性不足，多元支付机制尚未完善；六是国际协调难度大，需平衡国内创新与国际标准协调；七是国际竞争导致监管存在不确定性。
未来，CGT监管科学研究将聚焦五大方向：加强转化医学研究，打破基础研究与临床应用壁垒；开发智能化监管工具，应用人工智能、区块链等技术提升审评效率和数据可信度；细化伦理框架，建立专项审查指南和分级管理制度；优化监管体系，推进分类分级监管精细化，加强全生命周期监管，构建多元协同治理体系，深化国际监管协调与合作；创新支付与定价机制，建立“医保﹢商业保险﹢患者自付”多元支付体系，探索按疗效付费模式。
面对技术、产业化、监管、伦理等多重挑战，未来需持续加强相关CGT产业监管科学研究，优化监管机制，深化国际合作，推动产业健康可持续发展，更好满足患者临床需求。