药品真实世界评价对行业有何影响
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□复旦大学公共卫生学院教授 胡善联
今年1月，国家医保局就《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》向社会征求意见。传统基于随机对照试验的药物评价体系虽长期聚焦于疗效、安全性与经济性，但在真实世界数据积累与应用层面仍显不足。药品真实世界综合价值评价体系对医保而言，有助于提升基金使用效率，推动价值购买；对医药行业而言，基于该评价形成的循证证据将成为医保谈判、集中采购及价格调整的重要参考。
国外实践带来哪些经验
英国在药物综合评价方面起步较早，建立了“附条件准入结合真实世界数据收集”机制，即在药品获得附条件批准后，通过系统收集真实世界证据，待数据充分时再作出最终准入与定价决策。这一模式凸显了真实世界研究在支持附条件上市产品证据积累中的关键作用，也反映了英国对临床实际诊疗数据的重视。
美国将真实世界证据系统性纳入卫生技术评估与支付决策流程。例如，美国临床与经济评价研究所开展卫生技术评估时，其模型中约三分之一的参数来源于该国真实世界数据。
加拿大与澳大利亚则在药物评价中不仅关注临床疗效与安全性，还开展医保预算影响分析，尤其是在药品续约谈判环节。真实世界研究聚焦的并非短期医疗成本，而是长期医疗成本，尤其可精准测算预算影响。
此外，英国、加拿大、美国在罕见病药物评价中均广泛依托真实世界证据。由于罕见病患者人数少、药品价格高，开展大规模随机对照试验难度较大，因此这些国家普遍采用以真实世界研究为基础的单臂试验。数据显示，英国、加拿大和美国在罕见病药物评审中，依赖真实世界证据的比例分别达到96%、62%和19%。
欧盟国家均将真实世界数据纳入评价数据源，其核心要点在于证据来源的可靠性。当前，我国开展真实世界研究面临的关键问题是如何保障数据来源质量，亟待建立统一的数据标准。因此，结合国际国内实践，我国可从五个方面推进相关工作：一是客观看待真实世界证据的价值，推动其与随机对照试验形成互补；二是实施多维度综合评价，重点强化社会价值维度的考量，弥补以往评价的短板；三是推行全生命周期管理，覆盖药品上市前与上市后全流程，为审批、定价、续约及调价等决策提供支撑；四是坚持数据先行，构建高质量、标准化的真实世界数据平台；五是规范研究方法，严格遵循相关指南开展工作。
我国已设立多个真实世界研究试点，例如，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实施“特许药械先行先试”政策，为真实世界研究提供了实践场景。该试点在医疗器械领域取得了进展，在青光眼引流管、科赛拉等产品上取得突破。将海外Ⅲ期临床试验数据与乐城真实世界研究数据桥接使用，可显著缩短申报周期，加快创新药械在国内上市进程。
目前国内设有三个与药械创新相关的先行区，功能定位各有侧重：
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区侧重“先行先试”，通过真实世界研究等路径加快临床急需药械的注册与上市；北京天竺综合保税区定位为罕见病药品保障先行区，重点围绕罕见病领域开展高质量真实世界数据平台建设与证据生成；上海浦东新区与前两个先行区形成明显区分，着力于前沿领域创新，一方面拟推出创新药械产品推荐目录，另一方面聚焦脑机接口等前沿领域开展创新研究，探索通过地方立法等形式支持罕见病等领域的药械创新。
真实世界医保评价有何挑战
当前，实施真实世界医保价值评价面临的挑战主要有六个方面：
一是数据基础薄弱，目前医院内部及跨机构的数据标准、编码体系尚未完全统一，影响数据互通与利用；
二是数据质量参差不齐，受不同医院诊疗能力差异影响，数据规范性和可靠性难以保障；
三是多维度评价方法尚不完善，未能充分满足医保价值评价的多元需求；
四是真实世界研究方法学存在挑战，相关技术和规范仍需进一步优化；
五是专业人才短缺，兼具医学、统计学、流行病学、卫生经济学与医保政策知识的复合型人才较为紧缺；
六是部门间的协同联动机制尚不健全，且真实世界医保价值评价的社会接受度与公众信任度仍有待进一步提升。
面对这些挑战，我国需在实践过程中持续积累经验，完善方法，逐步构建符合我国国情、科学可行的真实世界研究评价体系。这不仅能服务于国内医保决策与药物政策优化，也可为国际社会提供有价值的方法学与实践参考。
医药行业该怎样应对
从对医药行业的影响来看，全生命周期真实世界研究将对未来医保药品准入、续约及调价工作形成支撑。医药企业需主动布局，着力构建高质量真实世界研究的生成与应用能力，并加强与医疗机构、大数据平台的合作。
企业开展药品真实世界医保综合价值评价需重点把握以下四个方面：
一是明确评价指南的核心目标，确保评价工作方向清晰、重点突出；
二是强化真实世界研究的可信度，通过规范研究流程、严控数据质量，保障研究结果的科学性与可靠性；
三是组建专业专家组，针对综合评价中可能出现的不同情形，包括评价优良、轻微缺陷、主要缺陷、严重缺陷，制定明确的分级评价标准；
四是规范评价结果的应用，明确界定符合要求、需要整改、不符合要求的具体情形及对应处置标准，确保评价结果落地见效。
在开展药品真实世界医保综合价值评价中，企业要重视以下四种产品：一是只有单臂试验或者是附条件批准的药品，要做真实世界研究；二是通过仿制药质量和疗效一致性评价的上市药品，要做真实世界研究；三是没有经过充分验证的联合用药和序贯治疗的方案，要做真实世界研究；四是首发上市价格高，占用医保基金较多的药品，要做真实世界研究。